Benitec Biopharma Inc. anunció la inscripción del primer paciente con distrofia muscular oculofaríngea (OPMD) en la fase de historia natural OPMD del programa de desarrollo clínico BB-301. El estudio de historia natural (NH) de la OPMD representa el periodo de observación de 6 meses previo al tratamiento de cada sujeto con OPMD antes de la administración de BB-301 para el tratamiento de la disfagia relacionada con la OPMD. Una vez completados los 6 meses de evaluaciones radiográficas y clínicas requeridas para el Estudio NH, los participantes serán elegibles para su inscripción en el estudio de tratamiento BB-301 de Fase 1b/2a en el que se administrará BB-301. El Estudio NH de OPMD facilitará la caracterización de la disposición de los pacientes con OPMD en la línea de base y evaluará las tasas posteriores de progresión de la disfagia mediante el uso de las siguientes medidas radiográficas cuantitativas (es decir, estudios videofluoroscópicos de la deglución o "VFSS"), con los VFSS que se describen a continuación proporcionando colectivamente evaluaciones objetivas de la seguridad de la deglución, la eficacia de la deglución y la capacidad funcional de los músculos constrictores faríngeos específicos subyacentes a la progresión de la disfagia en los pacientes con OPMD: Residuo faríngeo total %(C2-4)2, Área faríngea en la máxima constricción (PhAMPC), Escala de grado de toxicidad de la deglución por imágenes dinámicas (DIGEST), Residuo vallecular %(C2-4)2, Residuo del seno piriforme %(C2-4)2 y Otros residuos faríngeos %(C2-4). Escala de relación de residuos normalizada (NRRSv, NRRSp). Relación de construcción faríngea (PCR). El estudio también empleará medidas clínicas de la capacidad global de deglución y de la disnea orofaríngea, junto con dos instrumentos distintos de resultados comunicados por los pacientes dirigidos a la evaluación de la disfagia orofaríngea. Una vez alcanzados los 6 meses de seguimiento en el estudio NH, los participantes podrán inscribirse en el estudio de tratamiento de fase 1b/2a del BB-301 previsto en
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