BioLineRx Ltd. ha anunciado la publicación de los datos del ensayo clínico de fase 3 GENESIS de la empresa en la revista especializada Nature Medicine. El ensayo internacional GENESIS evaluó la seguridad y eficacia del candidato principal en investigación de la Compañía, motixafortida más factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) frente a placebo más G-CSF para la movilización de células madre hematopoyéticas en pacientes con mieloma múltiple antes de un trasplante autólogo de células madre (TACM). Un objetivo secundario del estudio era demostrar que una dosis de motixafortida con G-CSF era superior a la de placebo con G-CSF en su capacidad para movilizar = 6 millones de células CD34+ por kilogramo de peso corporal en una sola sesión de aféresis.

El ensayo clínico determinó que se alcanzaron todos los criterios de valoración primarios y secundarios con una significación estadística de p < 0,0001. Los objetivos adicionales del ensayo clínico GENESIS incluyeron el tiempo hasta el injerto de neutrófilos y plaquetas y la durabilidad del injerto. El régimen de motixafortida más G-CSF dio lugar a un injerto rápido y duradero de HSPC tras el trasplante, y el régimen también demostró tener un perfil de seguridad favorable y que en general se toleraba bien, siendo los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento más comunes observados reacciones transitorias de grado 1/2 en el lugar de la inyección.

El estudio incluyó a pacientes representativos de la población típica de mieloma múltiple sometida a TACM, con una mediana de edad de 63 años y con un ~70% de pacientes en ambos brazos del ensayo que recibían una terapia de inducción que contenía lenalidomida. El aumento de la edad, así como una mayor exposición a los regímenes de inducción que contienen lenalidomida, incluidos los regímenes combinados de cuatro fármacos, se han asociado a una movilización deficiente de las HSPC. Los autores del estudio también realizaron en paralelo análisis comparativos FACS y de perfiles transcripcionales unicelulares, utilizando datos de GENESIS y datos de cohortes de ensayos con otros regímenes de movilización, para comprender mejor los tipos de células movilizadas.

En la actualidad, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) está revisando una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para la motixafortida en la movilización de células madre para trasplante autólogo en pacientes con mieloma múltiple, con una fecha PDUFA asignada del 9 de septiembre de 2023.