BioLineRx Ltd. anunció que se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo clínico de fase 1 que evalúa la motixafortida como monoterapia y en combinación con natalizumab para la movilización de células madre hematopoyéticas (CMH) CD34+ para terapias génicas en la enfermedad de células falciformes (ECF). El ensayo de prueba de concepto, que prevé inscribir a cinco pacientes diagnosticados de ECF, se está realizando en colaboración con la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis y evaluará la seguridad y tolerabilidad de los dos regímenes.

Las terapias génicas aprobadas dependen de la obtención de cantidades significativas de células madre hematopoyéticas CD34+ para permitir la fabricación terapéutica y el almacenamiento de reserva. Sin embargo, los regímenes de movilización disponibles pueden no producir de forma fiable las cantidades deseadas de CMH para la terapia génica, y el agente de movilización común G-CSF está contraindicado en pacientes con ECF. Las dificultades para obtener las cantidades deseadas de CMH pueden alargar el tratamiento de los pacientes y aumentar la carga que soportan pacientes y cuidadores.

Los datos iniciales de este estudio se esperan para el segundo semestre de 2024. La motixafortida, principal candidato terapéutico de BioLineRx, fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en septiembre de 2023, en combinación con filgrastim (G-CSF), para movilizar células madre hematopoyéticas para su recogida y posterior trasplante autólogo en pacientes con mieloma múltiple, bajo la marca APHEXDA.