BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. Las acciones de la empresa con sede en San Rafael, California, subieron un 1,1% en las operaciones posteriores a la comercialización.
El fármaco de BioMarin, de marca Voxzogo, fue en 2021 la primera terapia que recibió luz verde en Estados Unidos para tratar el trastorno genético, conocido como acondroplasia, en niños a partir de cinco años según la vía de aprobación acelerada de la FDA.
La empresa apuesta por Voxzogo y su terapia génica recientemente aprobada, Roctavian, para el tratamiento de un trastorno hemorrágico hereditario para impulsar el crecimiento de la empresa en los próximos años.
La acondroplasia, una forma de baja estatura desproporcionada causada por una mutación en un gen que regula el crecimiento óseo, se da en aproximadamente uno de cada 25.000 recién nacidos.
