BioXcel Therapeutics, Inc. ha anunciado los detalles relativos al diseño previsto de su próximo ensayo de fase 3 TRANQUILITY In-Care para evaluar el BXCL501, la formulación en película de dexmedetomidina de disolución oral propiedad de la empresa, como posible tratamiento agudo de la agitación asociada a la demencia de Alzheimer (DAA) en el entorno asistencial. El plan de la empresa para llevar a cabo este ensayo se basa en la información recibida de la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA), tras la reciente recepción de las actas de la reunión de designación de terapia de tipo B/tratamiento innovador celebrada con la agencia el 20 de febrero de 2024. Resumen del diseño del ensayo pivotal de fase 3 TRANQUILITY In-Care: El ensayo TRANQUILITY In-Care está diseñado como un estudio doble ciego controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de una dosis de 60 mcg de BXCL501 durante un periodo de 12 semanas.

En el ensayo se espera inscribir a un total aproximado de 150 pacientes de 55 años o más en todo el espectro de gravedad de la enfermedad de Alzheimer con demencia leve, moderada y grave con puntuaciones del miniexamen del estado mental (MMSE) de 0 a 25 que residan en centros de enfermería especializada, unidades de cuidados de la memoria o residencias asistidas. Se espera que en el ensayo se inscriban pacientes con agitación episódica, y que los pacientes se autoadministren 60 mcg de BXCL501 o placebo cuando se produzcan episodios de agitación durante el periodo del ensayo. Se espera que el criterio de valoración primario sea un cambio respecto al valor basal en la puntuación total de la Escala de Síndrome Positivo y Negativo-Componente Excitatorio (PEC) a las dos horas de la primera dosis.

Se trata del mismo criterio de valoración utilizado en los ensayos TRANQUILITY anteriores y en los estudios que respaldaron la aprobación por la FDA de IGALMI? (dexmedetomidina) en película sublingual. Se espera continuar las evaluaciones de eficacia mediante la realización de PEC adicionales y medidas de eficacia complementarias, incluida la impresión global de cambio en la agitación.

Como parte del ensayo TRANQUILITY In-Care, la empresa tiene previsto incluir una cohorte de viabilidad de 20 pacientes que se evaluarían en el entorno domiciliario. La Sociedad espera generar datos adicionales de eficacia y seguridad de fase 3 en el ensayo TRANQUILITY In-Care para ampliar la base de datos más allá de los 70 pacientes que ya han sido tratados con 60 mcg de BXCL501 en TRANQUILITY I y II hasta la fecha. La empresa también tiene previsto discutir los detalles del requisito de datos de seguridad a largo plazo en una futura reunión con la FDA.