BioXcel Therapeutics, Inc. ha anunciado detalles adicionales sobre el diseño previsto de su ensayo de fase 3 SERENITY At-Home para evaluar BXCL501, la formulación en película de dexmedetomidina en fase de investigación, patentada y de disolución oral, como posible tratamiento agudo de la agitación asociada a trastornos bipolares o esquizofrenia en el ámbito domiciliario. El plan de la empresa de realizar este ensayo con una dosis de 120 mcg se basa en los comentarios recibidos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) tras la reciente recepción de las actas de la agencia de la reunión de tipo C celebrada el 6 de marzo de 2024. Resumen del diseño del ensayo pivotal de fase 3 SERENITY At-Home: El ensayo SERENITY At-Home de fase 3 está diseñado como un estudio doble ciego controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis de 120 mcg de BXCL501 durante un periodo de 12 semanas.

En el ensayo ambulatorio se espera inscribir a un total aproximado de 200 pacientes con agitación asociada a trastorno bipolar o esquizofrenia. Los pacientes se autoadministrarán 120 mcg de BXCL501 o placebo cuando se produzcan episodios de agitación durante el periodo del ensayo. El objetivo primario es la seguridad, con medidas de eficacia como criterios de valoración exploratorios para evaluar el uso en el ámbito ambulatorio.

Además, la empresa espera inscribir a unos 30 pacientes en un estudio separado para evaluar la correlación entre la eficacia notificada por el paciente o por el informante con la eficacia notificada por un evaluador entrenado utilizando mediciones de la Escala de Síndrome Positivo y Negativo-Componente Excitatorio (PEC).