BioXcel Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha designado como programa de desarrollo Fast Track la investigación del BXCL701 en combinación con un IPC para el tratamiento de pacientes con cáncer neuroendocrino de próstata de células pequeñas (CNPC) metastásico con progresión con quimioterapia y sin evidencia de inestabilidad de microsatélites. La FDA concede la designación de vía rápida para facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves, cubrir necesidades médicas no cubiertas y poner medicamentos prometedores a disposición de los pacientes con mayor rapidez. Las terapias a las que se concede esta designación tienen la oportunidad de interactuar más frecuentemente con la FDA, una revisión continua y la posibilidad de optar a la aprobación acelerada y la revisión prioritaria. El SCNC, clasificado como un tumor ?frío?

representa una población de pacientes desatendida y en crecimiento, con un aumento de los casos debido al uso más temprano y generalizado de los inhibidores de los receptores androgénicos. En 2024, la Sociedad Americana del Cáncer calcula que se diagnosticará cáncer de próstata a 299.0101 hombres en Estados Unidos, y se espera que aproximadamente el 20% evolucione a la forma metastásica más agresiva resistente a la castración, entre los que se calcula que 11.960 pacientes evolucionarán a SCNC2. El BXCL701 es un activador inmunitario innato oral en fase de investigación diseñado para iniciar la inflamación en el microentorno tumoral.

Las inmunoterapias aprobadas y experimentales a menudo no consiguen abordar los cánceres que parecen "fríos". Por ello, se está evaluando el BXCL701 para determinar si puede hacer que los tumores ?fríos? se vuelvan ?calientes?

haciéndolos más detectables por el sistema inmunitario adaptativo y facilitando así el desarrollo de una fuerte respuesta inmunitaria contra el cáncer. Los datos preclínicos de OnkosXcel Therapeutics respaldan la sinergia potencial del BXCL701 tanto con los inhibidores de puntos de control actuales como con las inmunoterapias emergentes dirigidas a activar las células T.

El BXCL701 se está desarrollando actualmente como terapia potencial para el tratamiento de formas agresivas de cáncer de próstata y tumores sólidos avanzados refractarios o naïve al tratamiento con inhibidores de puntos de control. El BXCL701 ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en cinco indicaciones: SCNC, leucemia mielógena aguda, cáncer de páncreas, melanoma en estadios IIb a IV y sarcoma de tejidos blandos. Una base de datos clínicos de más de 800 sujetos, con datos recopilados por la empresa y otros, respalda el desarrollo en curso del BXCL701.