BridgeBio Pharma, Inc. anunció que ha superado su objetivo de inscripción en el análisis intermedio y espera datos provisionales de primera línea de su estudio de registro de fase 3 (FORTIFY) en individuos con LGMD2I/R9 en 2025. FORTIFY es un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia de BBP-418, una terapia oral en investigación en desarrollo para el tratamiento de individuos con LGMD2I/R9. El estudio incluye un análisis provisional planificado a los 12 meses centrado en la evaluación de la aDG glucosilada como criterio de valoración sustitutivo para respaldar la Aprobación Acelerada.

El criterio de valoración primario que se evaluará a los 36 meses es la Evaluación de la Estrella del Norte (NSAD) para distrofias musculares de tipo cinturas de extremidades y está diseñado para proporcionar datos clínicos confirmatorios. BridgeBio sigue inscribiendo a FORTIFY en EE.UU., Reino Unido, Europa y Australia. Las múltiples y alentadoras conversaciones mantenidas con la FDA en 2024, centradas en el bioensayo de aDG glucosilada validado y en los planes de análisis provisionales, siguen respaldando el plan de la Sociedad de buscar la Aprobación Acelerada para BBP-418 basada en el uso de los niveles de aDG glucosilada como criterio de valoración sustitutivo en LGMD2I/R9.

Además, la Agencia indicó que el enfoque de la Compañía para medir los niveles de aDG glucosilada mediante un bioensayo novedoso y validado basado en tejido muscular parece razonable. La Compañía también anunció que la FDA ha concedido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) para BBP-418 en el tratamiento de LGMD2I/R9, reconociendo la rareza de esta enfermedad se caracteriza por manifestaciones graves que afectan principalmente a los niños. Si se aprueba el BBP-418, BridgeBio puede optar a un Vale de Revisión Prioritaria basado en la recepción de la RPDD.

Un vale de revisión prioritaria puede aplicarse a otra terapia de la cartera de productos de la empresa para obtener un plazo más corto durante el proceso de revisión de una solicitud de nuevo fármaco o puede venderse y transferirse a otra empresa que busque recibir una revisión prioritaria para una de sus solicitudes.