Cantargia informó de nuevos datos que destacan el potencial del anticuerpo CAN10, actualmente en fase I de desarrollo clínico, como terapia en la esclerosis sistémica. Todos los sistemas de señalización a los que se dirige el CAN10 (IL-1, IL-33 e IL-36) resultaron estar muy regulados al alza en las biopsias de piel de los pacientes. Estas citocinas inducen fibrosis en los fibroblastos cutáneos aislados de los pacientes, y esta manifestación de la enfermedad fue bloqueada por el CAN10.

En modelos de ratón, el CAN10 revirtió la expresión aberrante de varios genes implicados en la patogénesis de la esclerosis sistémica en humanos. Los datos se presentarán en el Congreso Mundial de Esclerosis Sistémica que se celebrará en Praga del 14 al 16 de marzo de 2024. El CAN10 se encuentra actualmente en fase I de desarrollo clínico, con la transición de voluntarios sanos a pacientes prevista para el tercer trimestre de 2024.

Una de las indicaciones principales, la esclerosis sistémica, es una enfermedad autoinmune potencialmente mortal que provoca fibrosis en la piel, los pulmones y otros órganos internos. Los tratamientos actuales se centran en el tratamiento sintomático en lugar de abordar los mecanismos subyacentes de la enfermedad. Se calcula que en EE.UU. padecen la enfermedad unos 100.000 pacientes. El CAN10 tiene estatus de medicamento huérfano en EE.UU. para el tratamiento de la esclerosis sistémica.

Los nuevos resultados demuestran que tanto la diana de CAN10, IL1RAP, como las moléculas de señalización dependientes de IL1RAP, IL-1, IL-33 e IL-36, están reguladas al alza en la piel de pacientes con esclerosis sistémica. Esta enfermedad se desarrolla a medida que los fibroblastos promueven la formación de una acumulación excesiva de tejido conectivo en la piel y los órganos internos, la llamada fibrosis. Los resultados muestran que la IL-1, la IL-33 y la IL-36 producen colágeno en los fibroblastos de la piel de pacientes con esclerosis sistémica, lo que conduce a la fibrosis.

Estos mecanismos asociados a la enfermedad pueden reducirse con CAN10. Estos nuevos datos refuerzan los efectos beneficiosos comunicados anteriormente del bloqueo de IL1RAP en tres modelos de ratón de esclerosis sistémica, en los que el tratamiento con un sucedáneo de ratón de CAN10 redujo tanto la fibrosis cutánea como la pulmonar. El análisis adicional de la expresión génica de la piel de ratones con esclerosis sistémica mostró una disminución de la expresión de varios factores profibróticos clave relacionados con la enfermedad en la piel por el CAN10.

En resumen, los datos demuestran que el CAN10 se dirige a procesos centrales importantes para la esclerosis sistémica y que el CAN10 ofrece una oportunidad para tratar a pacientes con esclerosis sistémica desatendidos. Estos datos se generaron en colaboración con un grupo de investigación dirigido por el Prof. Dr. Jorg Distler en la Universidad Heinrich-Heine de Düsseldorf (Alemania) y se presentarán en forma de póster en el 8º Congreso Mundial de Esclerosis Sistémica, que se celebrará del 14 al 16 de marzo de 2024 en Praga (República Checa).