Caribou Biosciences, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido al CB-010 la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) para el linfoma de células B grandes (LBCL) en recaída o refractario y la designación de vía rápida para el linfoma no Hodgkin de células B en recaída o refractario (r/r B-NHL). El CB-010, una terapia celular CAR-T alogénica anti-CD19 con un knockout de PD-1, está siendo evaluado en el ensayo clínico de fase 1 ANTLER en curso de la compañía en pacientes con LNHB r/r, que puede inscribir tres subtipos de LBCL: linfoma difuso de células B grandes (DLBCL), linfoma mediastínico primario de células B grandes (PMBCL) y linfoma de células B de alto grado (HGBL). El CB-010 es la primera terapia alogénica de células CAR-T anti-CD19 en la clínica con un knockout de PD-1, una estrategia de edición del genoma diseñada para mejorar la persistencia de la actividad antitumoral limitando el agotamiento prematuro de las células CAR-T.

En el ensayo ANTLER se han comunicado datos alentadores sobre la seguridad y la actividad antitumoral del CB-010 en el nivel de dosis 1 (40x106 células CAR-T). Como se presentó en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2022, 6 de 6 pacientes (100%) lograron una respuesta completa (RC) como mejor respuesta tras el tratamiento con CB-010 en el nivel de dosis 1 (40x106 células CAR-T). Posteriormente, a los 6 meses, 3 de 6 pacientes (50%) mantuvieron una RC.

Quince meses es la RC más larga mantenida hasta la fecha, observada en el primer paciente dosificado en el ensayo ANTLER. El CB-010 fue generalmente bien tolerado en el nivel de dosis 1. Tanto las designaciones RMAT como Fast Track son programas específicos diseñados para acelerar los procesos de desarrollo y revisión de candidatos terapéuticos prometedores destinados a abordar una necesidad médica no cubierta en pacientes con afecciones graves. Estas designaciones proporcionan importantes beneficios en el proceso de desarrollo de medicamentos y están diseñadas para facilitar y agilizar el desarrollo y la revisión regulatoria, incluyendo la provisión de elegibilidad para revisiones prioritarias y continuas, y la aprobación acelerada, si se cumplen los criterios pertinentes.