Caribou Biosciences, Inc. anunció que la empresa presentará estudios que ponen de relieve el mecanismo que subyace a la especificidad superior de sus guías CRISPR híbridas de ARN-ADN (chRDNA) para la edición del genoma de células T humanas primarias. Los datos se presentarán en la 25ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT), que se celebrará del 16 al 19 de mayo de 2022 en Washington, D.C. La edición del genoma CRISPR utiliza herramientas biológicas modulares de fácil diseño para realizar cambios en el ADN de las células vivas. Hay dos componentes básicos de los sistemas CRISPR de clase 2: la proteína nucleasa que corta el ADN y la(s) molécula(s) de ARN que guía(n) a la nucleasa para generar una rotura de doble cadena específica del sitio, lo que lleva a una edición en el sitio genómico objetivo.

Los sistemas CRISPR son capaces de editar sitios genómicos no deseados, lo que se conoce como edición fuera del objetivo, que puede conducir a efectos perjudiciales en la función celular y el fenotipo. En respuesta a este desafío, Caribou ha desarrollado guías CRISPR híbridas de ARN-ADN (chRDNAs; pronunciadas “chardonnays”) que dirigen la edición del genoma de forma sustancialmente más precisa en comparación con las guías totalmente de ARN. Caribou está desplegando la potencia de su tecnología Cas12a chRDNA para llevar a cabo ediciones múltiples de alta eficiencia, incluyendo inserciones génicas múltiples, para desarrollar terapias editadas con CRISPR.