Cereno Scientific anunció que el ensayo de fase II con CS1 en la enfermedad rara Hipertensión Arterial Pulmonar, está cerrando para reclutamiento y procediendo a topline. Basándose en una recomendación del Comité de Dirección Clínica del Estudio, Cereno Scientific ha decidido cerrar el reclutamiento de pacientes para el estudio CS1-003 el 1 de julio de 2024. El Comité Directivo Clínico del Estudio concluyó que hay datos suficientes para evaluar los siguientes pasos en el desarrollo.

Los resultados principales se darán a conocer en el tercer trimestre de 2024. El perfil de eficacia único del CS1 encaja bien con los mecanismos patogénicos de la HAP y se cree que puede abordar la gran necesidad actual no cubierta de mejores alternativas de tratamiento. El objetivo del desarrollo del CS1 es ofrecer una mejor calidad de vida y una vida prolongada con el CS1 a los pacientes con HAP.

En el último año, Cereno Scientific ha comunicado resultados alentadores del estudio de fase II en curso que sugieren un posible efecto positivo del fármaco candidato CS1 en pacientes con la enfermedad rara grave HAP. Un estudio de caso clínico realizado en el primer paciente que completó el estudio en uno de los centros del estudio mostró datos de eficacia notables. Tras 12 semanas de tratamiento con CS1, el paciente mostró una reducción del 30% de la presión arterial pulmonar y un aumento del 20% del gasto cardíaco.

El estado funcional general del paciente pasó de la clase funcional II de la NYHA/OMS a la I al final del periodo de tratamiento, lo que significa que el paciente tenía una capacidad física funcional casi normal con el CS1 añadido a la terapia convencional estable. Además de los datos relacionados con los efectos del CS1 en el paciente con HAP, el estudio de caso indicó que el uso del CardioMEMS permite una monitorización remota diaria segura de la presión arterial pulmonar (AP) a lo largo del tiempo en pacientes con HAP, lo que permite evaluar la eficacia de la medicación a nivel de paciente individual. La Revisión de Control de Calidad de los Datos informó el 13 de octubre de 2023 que una Revisión de Control de Calidad de los Datos (DQCR), de los datos obtenidos por el Sistema CardioMEMS HF de los primeros 16 pacientes, concluyó con hallazgos positivos.

La calidad de los datos de las mediciones de CardioMEMS se consideró satisfactoria con el cumplimiento del protocolo del estudio y con la transferencia puntual de los datos desde el domicilio del paciente a la clínica. EAP para el CS1 Aprobado el 30 de enero de 2024, el CS1 ha sido aprobado por la FDA para el Acceso Ampliado, una ampliación del ensayo de fase II en curso que evalúa el CS1 en la HAP. El Programa de Acceso Ampliado (PAE) proporcionará a Cereno la oportunidad de, bajo un protocolo formal aprobado por la FDA, recopilar datos de seguridad y eficacia de la exposición a largo plazo al CS1 en pacientes con HAP.

Esta iniciativa no sólo apoya el tratamiento de los pacientes con HAP, sino que también permite a Cereno reunir documentación adicional sobre el uso de CS1 para las discusiones reguladoras y la planificación del diseño del estudio pivotal de fase IIb/III. En la actualidad se está avanzando en los contratos específicos para cada centro y en las aprobaciones de la IRB.