Charles River Laboratories International, Inc. anunció una colaboración de organización de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) de ADN plasmídico con Axovia Therapeutics Ltd. (Axovia). Charles River fabricará plásmidos de genes de interés de alta calidad (HQ) para apoyar el desarrollo de las terapias génicas de Axovia para las ciliopatías, incluido el síndrome de Bardet-Biedl (BBS), una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas y sin cura. El programa líder de Axovia, AXV101, es una terapia génica basada en el virus adenoasociado (AAV9) dirigida a la distrofia retiniana asociada al BBS. En estudios preclínicos para el BBS, la novedosa terapia génica modificó la enfermedad subyacente, rescatando la pérdida de visión al detener la degeneración retiniana, deteniendo el aumento de peso inducido por el BBS y el desarrollo de obesidad.

Axovia ha obtenido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara de la FDA. Axovia aprovechará la consolidada plataforma de plásmidos de Charles River, eXpDNA?, y su experiencia de primer orden en la producción de ADN plasmídico, incluido el plásmido HQ, que combina las características clave de la fabricación según las buenas prácticas de fabricación (BPF) con una entrega rápida para acelerar el tiempo de llegada a la clínica. En los últimos años, Charles River ha ampliado significativamente su cartera de productos de terapia celular y génica para simplificar las complejas cadenas de suministro y satisfacer la creciente demanda de ADN plasmídico, vectores virales y servicios de terapia celular.

En combinación con las capacidades de ensayo heredadas de la empresa, Charles River ofrece una solución integral de terapias avanzadas "del concepto a la cura".