Charles River Laboratories International, Inc. anuncia una colaboración de terapia génica para enfermedades raras con Axovia Therapeutics
09 de abril 2024 a las 14:00
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Charles River Laboratories International, Inc. anunció una colaboración de organización de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) de ADN plasmídico con Axovia Therapeutics Ltd. (Axovia). Charles River fabricará plásmidos de genes de interés de alta calidad (HQ) para apoyar el desarrollo de las terapias génicas de Axovia para las ciliopatías, incluido el síndrome de Bardet-Biedl (BBS), una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas y sin cura. El programa líder de Axovia, AXV101, es una terapia génica basada en el virus adenoasociado (AAV9) dirigida a la distrofia retiniana asociada al BBS. En estudios preclínicos para el BBS, la novedosa terapia génica modificó la enfermedad subyacente, rescatando la pérdida de visión al detener la degeneración retiniana, deteniendo el aumento de peso inducido por el BBS y el desarrollo de obesidad.
Axovia ha obtenido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara de la FDA. Axovia aprovechará la consolidada plataforma de plásmidos de Charles River, eXpDNA?, y su experiencia de primer orden en la producción de ADN plasmídico, incluido el plásmido HQ, que combina las características clave de la fabricación según las buenas prácticas de fabricación (BPF) con una entrega rápida para acelerar el tiempo de llegada a la clínica. En los últimos años, Charles River ha ampliado significativamente su cartera de productos de terapia celular y génica para simplificar las complejas cadenas de suministro y satisfacer la creciente demanda de ADN plasmídico, vectores virales y servicios de terapia celular.
En combinación con las capacidades de ensayo heredadas de la empresa, Charles River ofrece una solución integral de terapias avanzadas "del concepto a la cura".
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Charles River Laboratories International, Inc. está especializada en el desarrollo de productos y servicios en el campo de la investigación y el desarrollo no clínico de fármacos para empresas farmacéuticas, agencias gubernamentales e instituciones académicas. Las ventas netas se desglosan por actividad de la siguiente manera - servicios de descubrimiento y evaluación de la seguridad (63,4%): servicios de descubrimiento para la identificación, cribado y selección de compuestos principales para el desarrollo de nuevos fármacos candidatos, y pruebas in vivo e in vitro, incluidos estudios farmacocinéticos, bioanalíticos, metabólicos, toxicológicos y patológicos, para la evaluación de la seguridad de productos farmacéuticos, dispositivos médicos, productos zoosanitarios, productos químicos y agroquímicos y biocidas; - desarrollo y venta de modelos de investigación y servicios relacionados (19,2%): ratones, ratas, modelos inmunodeficientes, conejos, cobayas, hámsters, etc. El grupo también ofrece células primarias y productos especializados (productos de bioconservación, medios de congelación para cultivos celulares, antígenos, péptidos, modelos de ratón humanizados, etc.) para el desarrollo y la fabricación de nuevas terapias celulares ; - desarrollo de soluciones utilizadas en los procesos de fabricación de medicamentos (17,5%): productos y servicios para pruebas microbiológicas, pruebas in vitro, pruebas de endotoxinas, identificación microbiana, desarrollo, fabricación de vacunas aviares, etc. El grupo también ofrece servicios de fabricación por contrato para terapias celulares y génicas. Las ventas netas se desglosan por fuente de ingresos entre ventas de servicios (83,3%) y ventas de productos (16,7%). Las ventas netas se distribuyen geográficamente del siguiente modo: Estados Unidos (56,8%), Europa (26%), Canadá (11,8%), Asia/Pacífico (4,9%) y otros (0,4%).