Concert Pharmaceuticals, Inc. anunció que, tras una reciente revisión de los datos clínicos del deuruxolitinib por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), ésta determinó que el deuruxolitinib mantendrá su designación de Terapia Innovadora. El deuruxolitinib, un inhibidor oral de la Janus quinasa (JAK), se está desarrollando para el tratamiento de pacientes adultos con alopecia areata de moderada a grave. A la luz de la aprobación por la FDA de otro inhibidor de la JAK como primer tratamiento para la alopecia areata, la FDA notificó previamente a Concert que estaba revisando la designación de Terapia Innovadora concedida anteriormente al deuruxolitinib.

A petición de la FDA, Concert presentó datos clínicos adicionales y la justificación para apoyar la elegibilidad continua de deuruxolitinib para la designación. La FDA ha informado ahora a Concert de que, tras revisar estos datos, se siguen cumpliendo los criterios de designación como terapia innovadora en este momento. La FDA concede la designación de Terapia Innovadora a los fármacos candidatos que tratan una enfermedad grave o potencialmente mortal cuando las pruebas clínicas preliminares indican que el fármaco candidato puede demostrar una mejora sustancial en uno o varios criterios de valoración clínicamente significativos con respecto a las terapias disponibles.

Que la mejora con respecto a la terapia disponible sea sustancial es una cuestión de juicio y depende tanto de la magnitud del efecto del tratamiento, que podría incluir la duración del efecto, como de la importancia del resultado clínico observado. En general, las pruebas clínicas preliminares deben mostrar una clara ventaja sobre la terapia disponible. La FDA concedió originalmente la designación de Terapia Innovadora al deuruxolitinib para el tratamiento de pacientes adultos con alopecia areata de moderada a grave en 2020, que fue respaldada por los datos positivos de un ensayo clínico de fase 2.

La información adicional que Concert presentó para respaldar el mantenimiento continuado de la designación de Terapia Innovadora para el deuruxolitinib incluía los datos positivos de dos ensayos clínicos de fase 3.