Crinetics Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado los resultados positivos de PATHFNDR-2, el segundo de los dos estudios de fase 3 que evalúan la eficacia y la seguridad de la paltusotina oral en investigación, una vez al día, para el tratamiento de la acromegalia. El PATHFNDR-2 (NCT05192382) fue un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 24 semanas de duración seguido de un estudio opcional de extensión abierto que evaluó la paltusotina en 111 participantes con acromegalia que no recibían tratamiento farmacológico. El estudio alcanzó significación estadística (p < 0,0001) en el criterio de valoración primario, basado en la proporción de participantes que tomaron paltusotina (56%) que alcanzaron un nivel del factor de crecimiento 1 similar a la insulina (IGF-1) = 1,0 veces el límite superior de la normalidad (xULN) en comparación con los que tomaron placebo (5%).

Todos los criterios de valoración secundarios también alcanzaron significación estadística: En PATHFNDR-2, la paltusotina fue en general bien tolerada y no se notificaron acontecimientos adversos graves en los participantes tratados con paltusotina. La frecuencia de participantes con al menos un acontecimiento adverso emergente del tratamiento (AETT) fue comparable en el brazo de tratamiento con paltusotina y en el brazo de placebo. Los AETT notificados con mayor frecuencia en los participantes tratados con paltusotina fueron: diarrea, cefalea, artralgia y dolor abdominal.

La frecuencia de acontecimientos adversos considerados relacionados con la acromegalia fue notablemente inferior en los participantes tratados con paltusotina en comparación con los tratados con placebo.