Curis, Inc. anunció datos actualizados del estudio en curso TakeAim Leukemia (CA-4948-102) en LMA en recaída/refractaria (R/R) que se presentarán en los congresos ASCO y EHA. Esta actualización incluye datos de 25 nuevos pacientes en las cohortes de la mutación FLT3 (FLT3m) y la mutación del factor de empalme U2AF1/SF3B1 (SFm) que habían recibido menos de 3 líneas de terapia previa y fueron tratados con emavusertib como monoterapia a la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de 300 mg BID. Cohorte FLT3m ?

12 pacientes en recaída/refractarios inscritos hasta la fecha: 12 pacientes con LMA R/R con FLT3m fueron tratados con emavusertib. Las terapias previas incluyeron venetoclax (8/12), agentes hipometilantes o HMA (9/12) e inhibidores de FLT3 (9/12). Los datos preliminares muestran 6 respuestas objetivas en 11 pacientes con respuesta evaluable: 3 remisión completa (RC), 1 RC con recuperación hematológica parcial (RCh) y 2 estado morfológico libre de leucemia (MLFS) con un rango de duración en tratamiento de 46-324 días.

4 pacientes están en curso en el momento del corte de datos, incluyendo 1 CRh y 1 MLFS. 3 de 3 pacientes que no habían recibido tratamiento con FLT3i lograron una respuesta objetiva (2 RC, 1 SLBM). 3 de 8 pacientes que progresaron en, o tras, un tratamiento previo con FLT3i lograron una respuesta objetiva (1 RC, 1 RCh, 1 SLFM).

1 paciente no presenta respuesta evaluable. Todos los pacientes que respondieron demostraron una normalización completa de los recuentos de blastos en la médula ósea. Uno de estos pacientes procedió a un trasplante alogénico de células madre.

Las respuestas se lograron rápidamente en esta población, con 5 de 6 respuestas que se produjeron dentro de un ciclo de tratamiento. Cohorte SFm ? 20 pacientes en recaída/refractarios inscritos hasta la fecha: 20 pacientes de LMA R/R con SFm fueron tratados con emavusertib.

Las terapias previas incluyeron venetoclax (18/20) y HMA (17/20). Los datos preliminares muestran que 4 de los 18 pacientes evaluables en esta población han logrado una respuesta objetiva (RC/CRh/SMLF). 8 de 20 pacientes están en curso en el momento del corte de datos, incluyendo 1 MLFS y 3 pacientes no respondedores que han mostrado un aumento de los recuentos de neutrófilos.

Los 4 pacientes que respondieron (1 CR, 2 CRh, 1 MLFS) habían recibido tratamiento previo con un HMA; 3 de los cuales también habían recibido tratamiento previo con venetoclax. Otros 3 pacientes que no respondieron están en curso y han mostrado un aumento de los recuentos de neutrófilos. 2 pacientes no presentan respuesta evaluable.

Todos los pacientes que respondieron demostraron una normalización completa de los recuentos de blastos en la médula ósea. Uno de estos pacientes procedió a un trasplante alogénico de células madre.