Cyclo Therapeutics, Inc. anunció que se ha inscrito y dosificado el primer paciente en su estudio de fase 2b de Trappsol® Cycloo para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer (EA) temprana, dirigido a las vías lipídicas alteradas y a la reducción de beta amiloide y tau. El estudio de fase 2b es un estudio estadounidense multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de grupos paralelos, de 6 meses de duración, que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial de las infusiones mensuales de Trappsol® Cycloo en pacientes con enfermedad de Alzheimer temprana. En el estudio se inscribirán aproximadamente 120 pacientes que hayan mostrado indicios de deterioro cognitivo progresivo en el último año, según determinen las puntuaciones de las pruebas cognitivas seriadas, si se dispone de ellas, o el informe del paciente o del informador/cuidador/compañero de estudio, según documente el investigador.

Los pacientes inscritos se distribuirán aleatoriamente en tres brazos del estudio: 500 mg/kg o 1.000 mg/kg de Trappsol® Cycloo y placebo. El estudio constará de un periodo de cribado, un periodo de tratamiento de hasta 24 semanas y un periodo de seguimiento de seguridad. Trappsol® Cycloo es la formulación de hidroxipropil beta ciclodextrina propiedad de la empresa y, en múltiples estudios clínicos, ha mostrado resultados alentadores para gestionar eficazmente el transporte de colesterol, un defecto conocido en las enfermedades neurodegenerativas.

Muchos de los factores de riesgo conocidos de la enfermedad de Alzheimer están asociados al metabolismo del colesterol. Cyclo Therapeutics está probando actualmente el mismo fármaco de investigación Trappsol® Cycloo en un ensayo clínico de fase 3 (TransportNPCo) y en un estudio de extensión a largo plazo para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1, un trastorno genético raro, mortal y progresivo. Ocupando el lugar de la proteína NPC1 defectuosa, Trappsol® Cycloo, con su estructura cíclica, facilita el transporte del colesterol acumulado fuera de los lisosomas celulares para que pueda seguir procesándose y excretarse fuera de las células.

Con las similitudes biológicas demostradas entre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 y la enfermedad de Alzheimer, incluida la acumulación de colesterol en regiones del cerebro, los niveles promovidos de Tau en el líquido cefalorraquídeo (aCSF') y las placas amiloides en el cerebro, la empresa cree que Trappsol® Cycloo tiene un potencial significativo para ser una opción de tratamiento eficaz para la enfermedad de Alzheimer.