CymaBay Therapeutics, Inc. ha anunciado que la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de seladelpar, para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) con prurito incluido en adultos sin cirrosis o con cirrosis compensada (Child Pugh A) que no responden adecuadamente o son intolerantes al ácido ursodesoxicólico), ha sido validada y ahora será revisada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Seladelpar es un agonista del receptor delta activado por el proliferador de peroxisomas (PPARd) o delpar, potente y selectivo, en fase de investigación, que se está desarrollando para el tratamiento de la CBP. La solicitud de autorización de comercialización incluye datos de todo el programa de desarrollo clínico de seladelpar para la CBP en más de 500 personas con CBP, incluidos los del estudio pivotal, doble ciego, controlado con placebo y global de fase 3 RESPONSE, publicado recientemente en el New England Journal of Medicine.

La medida del criterio de valoración principal del estudio refleja los estudios de registro del actual tratamiento de segunda línea para la CBP autorizado por la EMA. En este estudio, seladelpar demostró mejoras estadísticamente significativas en los marcadores bioquímicos de progresión de la enfermedad y en los criterios de valoración preespecificados del prurito (picor) relacionado con la CBP. El número de acontecimientos adversos fue similar en los grupos tratados con seladelpar y con placebo.

La solicitud está respaldada además por datos del estudio ENHANCE de fase 3, el estudio ASSURE de etiqueta abierta a largo plazo, estudios de fase 2, estudios preclínicos e incluye datos químicos, de fabricación y de controles. En virtud del procedimiento centralizado europeo de concesión de licencias, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA revisará la solicitud para los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como Islandia, Liechtenstein y Noruega. Seladelpar recibió el estatus de Medicamento Prioritario (PRIME) de la EMA en 2016, como parte de su programa para mejorar el apoyo al desarrollo de medicamentos dirigidos a una necesidad médica no cubierta.

Seladelpar ha sido aceptado para su revisión por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado la solicitud de nuevo fármaco para seladelpar para su revisión prioritaria.