CymaBay Therapeutics, Inc. ha anunciado que ha presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento en investigación, seladelpar, para el tratamiento de la colangitis biliar primaria, incluido el prurito en adultos sin cirrosis o con cirrosis compensada (Child Pugh A) que no responden adecuadamente o son intolerantes al ácido ursodesoxicólico (UDCA). CymaBay ha solicitado una Revisión Prioritaria de la NDA que, de ser aceptada, significaría que la FDA planearía completar su revisión en los seis meses siguientes a la aceptación de la solicitud. La FDA ha concedido a Seladelpar la Designación de Terapia Innovadora y es el único agonista delpar o PPARd potente, selectivo y activo por vía oral, con resultados de ensayos de fase 3 que demuestran una mejora estadísticamente significativa de los marcadores de colestasis relacionados con el riesgo de progresión y el prurito relacionado con la CBP.

La solicitud integral de la NDA está respaldada por datos sólidos que evalúan el perfil de eficacia y tolerabilidad de seladelpar en más de 500 participantes con CBP en los estudios de fase 3 controlados con placebo RESPONSE y ENHANCE, el estudio ASSURE de etiqueta abierta a largo plazo, así como en estudios previos de fase 2. La FDA concede la Designación de Terapia Innovadora a los agentes en investigación destinados a tratar una enfermedad grave y las pruebas clínicas preliminares indican que puede demostrar una mejora sustancial con respecto a la terapia disponible en un criterio de valoración clínicamente significativo. La FDA actualizó la Designación de Terapia Innovadora para seladelpar en octubre de 2023 en reconocimiento de los datos que indican que seladelpar puede proporcionar una mejora significativa sobre la terapia existente basada en una reducción de la fosfatasa alcalina (ALP) y una mejora del prurito en pacientes sin cirrosis o con cirrosis compensada.

CymaBay tiene previsto presentar solicitudes de autorización de comercialización a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) en el primer semestre de 2024. Seladelpar ha recibido el estatus de Medicamento Prioritario (PRIME) por parte de la EMA, como parte del programa para optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación de los medicamentos prioritarios para que puedan llegar antes a los pacientes.