Defence Therapeutics Inc. anunció la publicación de su nueva solicitud de patente internacional (PCT) que demuestra la eficacia de la tecnología basada en AccumTM de Defence para administrar intracelularmente una amplia variedad de cargas sorteando el problema del atrapamiento endosómico. La solicitud PCT, que fue publicada el 15 de junio de 2023 como WO/2023/102661 A1 por la Organización Mundial de la Propiedad Intelectual (OMPI), contiene datos que demuestran la entrega citosólica/nuclear eficaz de múltiples cargas terapéuticamente relevantes, incluidos polinucleótidos, proteínas recombinantes e incluso complejos nucleoproteicos. En particular, los resultados contenidos en la solicitud PCT demuestran la entrega nuclear con éxito de complejos funcionales CRISPR/Cas9 y ARN guía de ribonucleoproteínas mediante variantes de Accumaa¢?

variantes. Estos hallazgos no sólo demuestran la amplia aplicabilidad de la tecnología de la plataforma basada en Accumaa¢? de Defence, sino que, lo que es más importante, allanan el camino para futuras colaboraciones estratégicas adicionales, especialmente en el campo en rápido crecimiento de la edición del genoma. La capacidad de Accumaa¢?

para introducir complejos ribonucleoproteicos grandes y funcionales en el núcleo de las células representa un descubrimiento clave, que puede abordar un importante obstáculo que actualmente dificulta el desarrollo de terapias basadas en la edición del genoma. Esta solicitud PCT publicada contiene además datos in vivo que demuestran la eficacia de la tecnología basada en AccumTM? de Defence para transformar células tradicionalmente no presentadoras de antígenos y de quiescencia inmunitaria, como las células madre mesenquimales (MSC), en eficientes presentadoras de antígenos y células inmunoestimuladoras en forma de vacuna celular contra el cáncer. Este descubrimiento inicial propició el desarrollo de la potente vacuna terapéutica de segunda generación contra el linfoma ARM basada en MSC de Defence, que obtuvo resultados extraordinarios en un reciente estudio preclínico y avanza rápidamente hacia los ensayos clínicos de fase I en un futuro próximo.