Denali Therapeutics Inc. (Denali), junto con Biogen Inc. (Biogen), y basándose en la revisión de los plazos de la cartera y la priorización de recursos, planea revisar el programa de desarrollo clínico para el BIIB122 (DNL151), un inhibidor de molécula pequeña de la quinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2) que se está desarrollando como un tratamiento potencial de la enfermedad de Parkinson. Denali y Biogen tienen una colaboraciýn estratýgica para desarrollar y comercializar conjuntamente pequeýas molýculas inhibidoras de la LRRK2 y siguen comprometidos con el avance del desarrollo del BIIB122. Las revisiones previstas del programa de desarrollo clínico del BIIB122 no se basan en ningún dato de seguridad o eficacia de los estudios del BIIB122.

Antes de las revisiones planeadas, el programa de desarrollo clínico del BIIB 122 abarcaba dos ensayos clínicos globales de etapa tardía: el estudio de Fase 2b LUMA en participantes con enfermedad de Parkinson en etapa temprana, que comenzó en mayo de 2022; y el estudio de Fase 3 LIGHTHOUSE en participantes con enfermedad de Parkinson relacionada con mutaciones en LRRK2, que comenzó en septiembre de 2022. En consideración a la complejidad del estudio LIGHTHOUSE, incluyendo el largo cronograma con una finalización anticipada del estudio en el 2031, Biogen y Denali planean reenfocar sus esfuerzos para permitir una lectura oportuna sobre la eficacia en la enfermedad de Parkinson idiopática en etapa temprana mientras obtienen más datos clínicos en la enfermedad de Parkinson con y sin una mutación en LRRK2. Biogen y Denali modificarán los criterios de inscripción del estudio LUMA para permitir la inclusión de participantes elegibles con enfermedad de Parkinson y una variante patogénica confirmada de LRRK2, además de continuar inscribiendo participantes elegibles con enfermedad de Parkinson idiopática en etapa temprana; se espera que se inscriba un total de aproximadamente 640 participantes.

Biogen continuará operacionalizando el estudio LUMA, el cual está diseñado para apoyar el registro del BIIB122 para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. El estudio LIGHTHOUSE de BIIB122 en la enfermedad de Parkinson asociada con mutaciones en LRRK2 se cerrará; los participantes actualmente inscritos y aleatorizados tendrán la opción de inscribirse en el estudio LUMA. Se espera que la inclusión de ambas poblaciones de pacientes en el estudio LUMA responda a la pregunta de si la inhibición de LRRK2 es un enfoque de tratamiento viable para la enfermedad de Parkinson en etapa temprana y proporcione datos iniciales en la enfermedad de Parkinson relacionada con mutaciones de LRRK2 antes de lo que hubiera sido posible con el estudio LIGHTHOUSE.

Colectivamente, los datos del estudio LUMA informarán los próximos pasos para el desarrollo del BIIB122 en la enfermedad de Parkinson.