Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado que la empresa hará una presentación sobre EDG-5506, una terapia en investigación diseñada para proteger las fibras musculares esqueléticas rápidas susceptibles a lesiones en las distrofinopatías, en la Conferencia Clínica y Científica Anual de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA). La conferencia tendrá lugar en el Hilton Anatole de Dallas, TX, del 19 al 22 de marzo de 2023. El EDG-5506 es una pequeña molécula de administración oral diseñada para prevenir el daño muscular inducido por el estrés mecánico en las distrofinopatías, incluidas la DMD y la DMB.

El EDG-5506 presenta un novedoso mecanismo de acción diseñado para limitar selectivamente el daño muscular exagerado causado por la ausencia o pérdida de distrofina funcional. Al incidir en el daño muscular progresivo que conduce al deterioro funcional, el EDG-5506 tiene el potencial de beneficiar a una amplia gama de pacientes que padecen trastornos neuromusculares raros debilitantes. Se prevé que se utilice como terapia de agente único, pero también puede proporcionar un beneficio adicional en combinación con terapias disponibles y terapias actualmente en desarrollo.

En agosto de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió la designación de vía rápida al EDG-5506 para el tratamiento de individuos con DMO. La empresa ha completado un ensayo clínico de fase 1 del EDG-5506 diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la FC y la farmacodinámica del EDG-5506 en voluntarios adultos sanos (fase 1a) y en adultos con DMO (fase 1b) (NCT04585464). En ARCH, un ensayo abierto y unicéntrico (NCT05160415) que evalúa la seguridad y la FC a largo plazo, se han observado descensos en los biomarcadores del daño muscular y tendencias a la mejoría de la AINE.

CANYON, un ensayo de fase 2 (NCT05291091) está evaluando la seguridad, la FC, los biomarcadores y las medidas funcionales en participantes con DMO. LYNX, un ensayo de fase 2 (NCT05540860) está evaluando la seguridad, la FC y los biomarcadores del daño muscular en participantes con DMD.