Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. La empresa se dedica a la ciencia de la modulación de los ribosomas, aprovechando tanto su plataforma tecnológica química TURBO- ZM como su biblioteca de aminoglucósidos para desarrollar agentes moduladores de los ribosomas (RMA) orales de moléculas pequeñas y glucósidos selectivos de los ribosomas eucarióticos (ERSG) para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrarraras. Su principal candidato a producto en investigación, ELX-02, es un fármaco de molécula pequeña diseñado para restablecer la producción de proteínas funcionales de longitud completa. La empresa también está desarrollando el ZKN-013 como agente oral para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB)/unión (JEB) y los pacientes con poliposis adenomatosa familiar (PAF) con mutaciones sin sentido. La empresa también tiene programas preclínicos centrados en enfermedades raras selectas, incluidas enfermedades hereditarias, cáncer causado por mutaciones sin sentido, enfermedades renales, así como trastornos genéticos oculares raros.