First Wave BioPharma, Inc. anunció la selección del primer paciente para el ensayo clínico de fase 2 SPAN, que investiga una formulación mejorada de administración de microgránulos entéricos de adrulipasa para el tratamiento de la insuficiencia pancreática exocrina (IPE) en pacientes con fibrosis quística (FQ). Se espera que la dosificación a los pacientes comience a mediados de febrero y que los resultados preliminares del estudio estén disponibles a mediados de 2023. El ensayo clínico multicéntrico de fase 2 está diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una formulación entérica de administración de microgránulos de adrulipasa en un estudio de escalado de dosis titulado en el que participarán unos doce (12) pacientes. El criterio principal de valoración de la eficacia es el coeficiente de absorción de grasas (CFA), con criterios secundarios de valoración del peso de las heces, los signos y síntomas de malabsorción y el coeficiente de absorción de nitrógeno (CNA). En el ensayo clínico participarán tres centros de Estados Unidos.
Diseño del ensayo SPAN de fase 2 El ensayo SPAN de fase 2 está diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una nueva formulación entérica de microgránulos de adrulipasa. El ensayo SPAN es un estudio abierto que se llevará a cabo en tres centros de EE.UU. Se espera inscribir a un total de 12 pacientes con fibrosis quística de 18 años o más. El diseño del ensayo emplea una estrategia de ajuste de dosis. Los pacientes serán examinados al inicio del estudio para asegurarse de que tienen un coeficiente de absorción de grasas (CFA) de al menos el 80%. A continuación, se cambiará a los pacientes elegibles de su producto enzimático comercial a adrulipasa. Se iniciará a cada paciente con una dosis baja de adrulipasa. Si el paciente no está clínicamente controlado, se pasará a una dosis media, y si no se controla con esta dosis, se avanzará a una dosis alta. Las titulaciones se llevarán a cabo durante un periodo de tres semanas, tras el cual se obtendrá un CFA. Las CFA del final del estudio se compararán con las de la línea de base de forma descriptiva. Se realizará una visita de seguridad postratamiento una semana después de finalizar el periodo de tratamiento.