First Wave BioPharma, Inc. anunció que ha completado la selección de pacientes en su ensayo clínico SPAN de fase 2 en curso que investiga una formulación mejorada de administración de microgránulos entéricos de adrulipasa para el tratamiento de la insuficiencia pancreática exocrina (IPE) en pacientes con fibrosis quística (FQ). El ensayo clínico multicéntrico de fase 2 (NCT05719311) está diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una formulación de administración de microgránulos entéricos para la adrulipasa en un estudio de escalada de dosis titulada en el que participarán unos doce (12) pacientes. El criterio principal de valoración de la eficacia es el coeficiente de absorción de grasa, con criterios secundarios de valoración del peso de las heces, los signos y síntomas de alabsorción y el coeficiente de absorción de nitrógeno (CNA).

Diseño del ensayo SPAN de fase 2 El ensayo SPAN de fase 2b está diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una nueva formulación entérica de microgranulación de adrulipasa. El ensayo SPAN es un estudio abierto que se llevará a cabo en tres centros de EE.UU. Se espera inscribir a un total de 12 pacientes con fibrosis quística de 18 años o más. El diseño del ensayo emplea una estrategia de ajuste de dosis.

Se examinará a los pacientes al inicio del estudio para asegurarse de que tienen un coeficiente de absorción de grasas (CFA) de al menos el 80%. A continuación, se cambiará a los pacientes elegibles de su producto enzimático comercial a adrulipasa. Se iniciará a cada paciente con una dosis baja de adrulipasa.

Si el paciente no está clínicamente controlado, se pasará a una dosis media, y si no se controla con esta dosis, se avanzará a una dosis alta. Las titulaciones se llevarán a cabo durante un periodo de tres semanas, tras el cual se obtendrá un CFA. Las CFA del final del estudio se compararán con las CFA de la línea de base de forma descriptiva.

Se realizará una visita de seguridad posterior al tratamiento una semana después de finalizar el periodo de tratamiento. Acerca de Adrulipase Adrulipase es una enzima lipasa recombinante que se administra en forma de cápsula biológica oral no sistémica para el tratamiento de la insuficiencia pancreática exocrina (IPE) asociada a la fibrosis quística (FQ) y la pancreatitis crónica (PC). La adulipasa se deriva de la lipasa de la levadura Yarrowia lipolytica y está diseñada para romper las moléculas de grasa en el tracto digestivo de los pacientes con IPE para que puedan ser absorbidas como nutrientes.

La EPI es una enfermedad caracterizada por la deficiencia de las enzimas pancreáticas exocrinas, lo que provoca la incapacidad del paciente para digerir correctamente los alimentos, o maldigestión. La deficiencia de esta enzima puede ser responsable de diarrea grasa, urgencia fecal y pérdida de peso. Hay aproximadamente 40.000 pacientes en EE.UU. con EPI causada por fibrosis quística según la Fundación de Fibrosis Quística y aproximadamente 95.000 pacientes en EE.UU. con EPI causada por pancreatitis crónica según la Fundación Nacional del Páncreas.