Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. ha anunciado que la solicitud de un IND de fase 3 para FP-001 42 mgin pacientes con pubertad precoz central ha sido aprobada por la FDA de Taiwán. Nombre o código del nuevo medicamento: FP-001 42 mg (CAMCEVI 42 mg, formulación de depósito para 6 meses); Indicación: para el tratamiento de la pubertad precoz central; Fases de desarrollo previstas: realizar un ensayo clínico de fase 3 y presentar la solicitud de nuevo fármaco (IND); Fase de desarrollo actual: Presentación de la solicitud/aprobación/desaprobación/cada uno de los ensayos clínicos (incluir análisis intermedios): Foresee ha presentado una solicitud IND (Investigational New Drug) de fase 3 de FP-001 42 mg para el tratamiento de pacientes con pubertad precoz central a la FDA de Taiwán el 15 de diciembre de 2022. Foresee ha recibido la carta de aprobación de la FDA de Taiwán, se puede proceder al ensayo clínico de fase 3. Este ensayo clínico de fase 3 es un estudio abierto, de un solo brazo, multinacional y multicéntrico.

La población de inscripción serán pacientes pediátricos de 2 a 9 años con diagnóstico de PPC. Se inscribirán aproximadamente 98 sujetos procedentes de centros de Estados Unidos, Europa, China y Taiwán.; De acuerdo con la normativa de la FDA estadounidense, a partir del 19 de agosto de 2022, Foresee podrá proceder con el ensayo clínico de fase 3 para FP-001 42 mg en pacientes con PPC en Estados Unidos. Consulte el anuncio de la MOPS realizado el 22 de agosto de 2022; el ensayo clínico se está iniciando.; GeneScience Pharmaceuticals ha recibido una notificación de la NMPA el 2 de noviembre de 2022 de que la solicitud de ensayo clínico de fase 3 en China para FP-001 42 mg en pacientes con PPC ha sido aceptada para una revisión sustancial.

El ensayo clínico en China podrá comenzar si no hay opiniones negativas o preguntas planteadas por el NMPA en un plazo de 60 días laborables tras la aceptación para la revisión sustancial. Consulte el anuncio del MOPS realizado el 2 de noviembre de 2022. Además, Foresee ha presentado una CTA (Solicitud de Ensayo Clínico) de fase 3 para FP-001 42 mg en pacientes con PPC a la EMA el 23 de diciembre de 2022, esta CTA se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria; Basándose en el diseño del estudio clínico, los pacientes recibirán dos inyecciones de FP-001 42 mg a intervalos de 6 meses: la primera dosis el día 0 y la segunda dosis en la semana 24, y serán monitorizados hasta 48 semanas para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de FP-001 42 mg.

El criterio de valoración primario de la eficacia es la proporción de pacientes con concentraciones séricas de hormona luteinizante (LH) < 4 mUI/mL en la semana 24 en la población con intención de tratar (ITT); Próximo plan de desarrollo: Fecha estimada de finalización: Se espera que el ensayo clínico finalice en 2025. La fecha de finalización se determinará en función de las condiciones reales de reclutamiento.; Situación del mercado: La pubertad precoz central (PPC) es una afección que provoca un desarrollo sexual precoz en niñas y niños, ya que su axiso hipotálamo - hipófisis - gónadas se activó prematuramente, haciendo que los niños entren en la pubertad antes de tiempo, entre los 2 y los 9 años de edad. Aunque la pubertad comienza normalmente entre los 8 y los 13 años en las niñas y entre los 9 y los 14 en los niños, los pacientes con pubertad precoz central empiezan a mostrar signos antes de la pubertad.

Comienza el desarrollo de los caracteres sexuales secundarios, como el desarrollo de los pechos en las niñas y el inicio de los periodos menstruales; en los niños se produce el crecimiento de los genitales y el engrosamiento de la voz. Se calcula que la PPC se da en 1 de cada 5.000 a 10.000 niños. La PPC es más común en las niñas que en los niños, con una proporción mujer-hombre de alrededor de 20: 1.