Foresee Pharmaceuticals ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente en el estudio de registro de fase 3 Casppian. El estudio de fase 3 Casppian es un ensayo clínico multicéntrico abierto para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la liberación controlada de 42 mg de leuprolida (FP-001) en pacientes con pubertad precoz central (dependiente de gonadotropinas). La duración del estudio es de 48 semanas.

El criterio de valoración principal del estudio es el porcentaje de pacientes con una concentración sérica de LH < 4 mUI/mL 30 minutos después de una prueba de estimulación con un agonista de la GnRH en la semana 24. La leuprolida (FP-001) 42 mg se considerará eficaz para el tratamiento de niños con PPC si = 80% de los pacientes presentan una supresión de LH < 4 mUI/mL en la Semana 24. El estudio Casppian también pondrá a prueba criterios de valoración secundarios clave como los cambios en la edad ósea, la tasa de crecimiento y los signos físicos de la pubertad evaluados mediante los estadios de Tanner desde el inicio hasta el final del estudio a las 48 semanas, que la FDA ha aceptado.

La PPC dependiente de GnRH es una enfermedad que provoca un desarrollo sexual precoz en las niñas y los niños, ya que su "eje hipotálamo-hipófisis-gónadas" se activa de forma prematura, haciendo que los niños entren en la pubertad antes de tiempo, entre los 2 y los 9 años de edad. Los pacientes con PPC corren el riesgo de tener una estatura significativamente baja en la edad adulta, además de problemas sociales, psicológicos y emocionales, como una menor autoestima, estrés, ansiedad y depresión, que pueden repercutir negativamente en su calidad de vida. Según la página web de la NORD (Organización Nacional de Trastornos Raros), la PPC se da en 1 de cada 5.000 a 10.000 niños.

Se estima que aproximadamente entre el 80% y el 90% de los casos de PPC son idiopáticos, sobre todo en las mujeres, con una proporción mujer-hombre de alrededor de 20: 1.