Galecto, Inc. ha anunciado resultados de primera línea positivos de un ensayo de fase 2a de GB2064 para el tratamiento de la mielofibrosis. En el ensayo MYLOX-1 se dosificó a un total de 18 pacientes con mielofibrosis, de los cuales 11 (61%) habían recibido previamente terapia con inhibidores de la janus quinasa (JAKi) con ruxolitinib, siendo ocho de esos pacientes refractarios y tres intolerantes a la terapia con JAKi. Seis de cada diez pacientes evaluables con mielofibrosis que recibieron monoterapia con GB2064 durante al menos seis meses experimentaron una reducción de grado = 1 en la fibrosis colágena de la médula ósea, una mejora que sugiere que el GB2064 podría influir en la progresión de la enfermedad y ser modificador de la misma.

La fibrosis es un mecanismo clave de la enfermedad de la mielofibrosis que destruye la función de la médula ósea. Es necesario reducir la fibrosis para ralentizar la progresión de la enfermedad. Las biopsias de médula ósea tomadas durante el estudio demostraron que el GB2064 penetraba en la médula ósea y podía ejercer su efecto antifibrótico directamente en el compartimento de la enfermedad.

Además, el GB2064 demostró su implicación sistémica en la diana al unirse a la LOXL2 en plasma. Los seis pacientes que experimentaron una reducción > 1 grado en la puntuación de fibrosis de la médula ósea también mostraron parámetros hematológicos estables, como hemoglobina, recuento de glóbulos blancos y plaquetas. A los seis meses de tratamiento, un paciente obtuvo una reducción de =35% en el volumen del bazo, dos pacientes redujeron su Puntuación Total de Síntomas (TSS) en más de 50% y un paciente tuvo una respuesta anémica.

Cuatro de estos pacientes han entrado en la fase de extensión del estudio debido al beneficio clínico derivado del GB2064 evaluado por el médico tratante, con un paciente recibiendo tratamiento durante más de 30 meses. El GB2064 mostró un perfil de tolerabilidad generalmente aceptable en el ensayo MYLOX-1. Dieciocho pacientes fueron dosificados con GB2064 en monoterapia en el ensayo MYLOX-1.

Ocho pacientes completaron el tratamiento en la fase central del ensayo MYLOX-1 y diez interrumpieron el tratamiento debido a un acontecimiento adverso o a la progresión de la enfermedad. Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento más comúnmente observados fueron de naturaleza gastrointestinal y fueron manejables en la mayoría de los pacientes con la terapia estándar. El único acontecimiento adverso grave relacionado con el tratamiento fue un caso de caída, que el investigador evaluó como posiblemente relacionado con el GB2064.