Genenta Science anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) a Temferon(TM) para el tratamiento del glioblastoma multiforme (GBM). Temferon es una terapia celular patentada diseñada para reprogramar el microambiente tumoral mediante la administración de moléculas inmunomoduladoras directamente a los tumores. Genenta está probando Temferon en un ensayo clínico de fase 1/2a en curso en pacientes recién diagnosticados de GBM que tienen un promotor del gen MGMT no metilado (uMGMT-GBM).

El GBM es el tumor cerebral primario maligno más frecuente y el glioma difuso más agresivo, y se ha identificado el estado de promotores génicos MGMT no metilados en aproximadamente el 60% de la población de GBM. El programa ODD apoya el desarrollo de tratamientos que abordan enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos (lo que equivale aproximadamente a 6 casos por cada 10.000 habitantes). Los incentivos que conlleva la designación incluyen la elegibilidad para subvenciones federales, créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados, exenciones de la tasa de usuario de medicamentos recetados y un periodo de exclusividad de comercialización de siete años tras la aprobación de la FDA.