Gracell Biotechnologies Inc. anunció que se ha dosificado al primer paciente en un ensayo clínico de fase 1b/2 que evalúa su candidato principal, GC012F, en pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario (MMRR) en Estados Unidos. El GC012F es el candidato terapéutico autólogo de la empresa que se dirige de forma dual al antígeno de maduración de células B (BCMA) y al CD19, desarrollado en la plataforma patentada de fabricación al día siguiente FasTCAR. Se ha iniciado la parte de fase 1b del ensayo multicéntrico abierto, que se llevará a cabo en varios centros médicos de primer nivel de Estados Unidos.

El estudio prevé inscribir a aproximadamente 12 pacientes en dos niveles de dosis y está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad del GC012F en pacientes con MMRR, determinar la dosis recomendada de GC012F para la fase 2 y caracterizar la farmacocinética del GC012F en pacientes con MMRR. La parte de la fase 2 tiene por objeto evaluar la eficacia del GC012F en pacientes con MMRR y caracterizar aún más la seguridad del GC012F. El GC012F se ha estudiado en más de 50 pacientes en tres indicaciones de neoplasias hematológicas, el MMRR, el mieloma múltiple de diagnóstico reciente (MMND) y el linfoma no Hodgkin de células B en ensayos iniciados por investigadores (IIT), demostrando respuestas rápidas, profundas y duraderas.

También se está evaluando para el tratamiento del lupus eritematoso sistémico refractario (rSLE) en un IIT. Los últimos datos clínicos del GC012F en el tratamiento del RRMM se han presentado en las reuniones anuales de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y de la Asociación Europea de Hematología (EHA). A partir de la fecha de corte de los datos, el 12 de abril de 2023, entre 29 pacientes con MMRR predominantemente de alto riesgo, el GC012F logró una tasa de respuesta global (TRO) del 93,1%, una tasa de respuesta completa estricta del 82,8%, con una mediana de supervivencia libre de progresión de 38 meses (IC del 95%: 11,8-NR).

El perfil de seguridad fue sistemáticamente favorable, sin neurotoxicidad de ningún grado, y no se informó de ninguna segunda neoplasia primaria en este seguimiento a más largo plazo.