Gracell Biotechnologies Inc. presentó datos de seguimiento a más largo plazo de un ensayo en curso de fase 1 iniciado por investigadores (IIT) que evalúa el GC012F, un candidato terapéutico CAR-T autólogo de doble diana CD19 y antígeno de maduración de células B (BCMA), como tratamiento de primera línea para pacientes con mieloma múltiple de alto riesgo recién diagnosticado (MMND) elegibles para trasplante. El resumen (P-136) se presentó como póster en la 20ª Reunión Anual de la Sociedad Internacional del Mieloma (IMS) en Atenas, Grecia. GC012F demostró una tasa de respuesta global (ORR) del 100% y una tasa de MRD- sCR del 100% entre 19 pacientes con NDMM de alto riesgo elegibles para trasplante en la fecha de corte de los datos, el 1 de agosto de 2023.

Los datos incluyen el seguimiento a más largo plazo de los 16 pacientes iniciales, cuyos primeros resultados se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) de 2022, más tres pacientes adicionales inscritos y tratados. Los datos también mostraron que el GC012F fue bien tolerado sin que se observaran nuevas señales de seguridad en esta aplicación de primera línea de la terapia CAR-T. En la IIT de fase 1, abierta y de un solo brazo, en curso, se inscribieron pacientes con NDMM y se les trató con GC012F en tres niveles de dosis objetivo.

Todos los pacientes presentaban una o más características de alto riesgo, de los cuales el 89% estaban clasificados como estadio II o III según el Sistema Internacional Revisado de Estadificación (R-ISS) y el 63% tenían un plasmocitoma extramedular. En la fecha de corte de los datos, el 1 de agosto de 2023, con una mediana de seguimiento de 15,3 meses (intervalo: 3,1-24,5 meses), los 19 pacientes evaluables alcanzaron fuertes tasas de respuesta tras la infusión de GC012F: 100% (19/19) de ORR; 100% (19/19) de sCR; el 100% (19/19) de los pacientes lograron negatividad de la enfermedad mínima residual (EMR), evaluada por Euroflow con una sensibilidad de 10-6; no se alcanzó la mediana de duración de la respuesta (DOR). El GC012F siguió mostrando un perfil de seguridad favorable en el seguimiento a más largo plazo, sin nuevos hallazgos de seguridad: Sólo se notificó un síndrome de liberación de citoquinas (SRC) de bajo grado; entre los seis pacientes con SRC de grado 1 ó 2, la mayoría de los casos fueron de grado 1 (5/19, 26%) con sólo un caso de grado 2 (1/19, 5%); No se produjo ningún SRC de ningún grado en el 68% restante (13/19) de los pacientes; No se produjo ninguna toxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS) de ningún grado.