Hoth Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) designó HT-KIT, una nueva entidad molecular, como medicamento huérfano para el tratamiento de la mastocitosis. El HT-KIT es un oligonucleótido en antisentido que se dirige al protooncogen cKIT induciendo el desplazamiento del marco del ARNm. Los estudios preclínicos han demostrado que el HT-KIT induce la apoptosis de los mastocitos neoplásicos y reduce la metástasis asociada a la mastocitosis agresiva. La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA se concede a las terapias en investigación que abordan enfermedades o afecciones médicas raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. El estatus de medicamento huérfano proporciona beneficios a los desarrolladores de fármacos, incluyendo asistencia en el proceso de desarrollo del medicamento, créditos fiscales para los costes clínicos, exenciones de ciertas tasas de la FDA y siete años de exclusividad de comercialización tras la aprobación.