Immix Biopharma, Inc. anunció que se han seleccionado datos clínicos adicionales de NXC-201 en amiloidosis AL recidivante/refractaria para su presentación oral en la próxima 65ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) que se celebrará en San Diego, California, del 9 al 12 de diciembre de 2023. El NXC-201 (antes HBI0101) es una terapia celular T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) dirigida al BCMA en fase de investigación que se está estudiando en un amplio programa de desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes con amiloidosis AL recidivante/refractaria y mieloma múltiple recidivante/refractario. NEXICART-1 (NCT04720313) es un estudio en curso de fase 1b/2a, abierto, que evalúa la seguridad y eficacia del NXC-201 (antes HBI0101), en adultos con mieloma múltiple en recaída/refractario y amiloidosis AL en recaída/refractaria.

El objetivo primario de la porción de fase 1b del estudio era caracterizar la seguridad y confirmar la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) y la dosis de fase 2 de NXC-201. La porción de fase 2 del estudio evaluará la eficacia y la seguridad del NXC-201 en el mieloma múltiple en recaída/refractario según los criterios uniformes de respuesta del Grupo Internacional de Trabajo sobre el Mieloma (IMWG) y en la amiloidosis AL en recaída/refractaria según las recomendaciones consensuadas. La parte de fase 1b del ensayo clínico de fase 1b/2a en curso ha permitido determinar con éxito la dosis de fase 2 recomendada (RP2D) de 800 millones de células CAR+T.

ImmixBio tiene previsto presentar una solicitud IND a la FDA para una fase 1b/2 del NXC-201 en mieloma múltiple en recaída/refractario y amiloidosis AL en recaída/refractario con el fin de ampliar el ensayo clínico en curso a EE.UU. El criterio de valoración principal previsto para la porción de fase 2 del ensayo clínico de fase 1b/2a en curso del NXC-201 en mieloma múltiple en recaída/refractario es la tasa de respuesta global y la duración de la respuesta. ImmixBio tiene previsto presentar datos a la FDA en el mieloma múltiple en recaída/refractario una vez que 100 pacientes hayan sido tratados con NXC-201. El criterio de valoración primario previsto para el NXC-201 en la amiloidosis AL recidivante/refractaria es la tasa de respuesta global.

ImmixBio tiene previsto presentar datos a la FDA en la amiloidosis AL recidivante/refractaria una vez que 30-40 pacientes hayan sido tratados con NXC-201. La amiloidosis AL es un trastorno sistémico poco frecuente causado por una anomalía de las células plasmáticas de la médula ósea. Las proteínas amiloides mal plegadas producidas por estas células provocan una acumulación de proteínas de inmunoglobulina mal plegadas en los tejidos, nervios y órganos y alrededor de ellos, afectando gradualmente a su función.

Esto puede causar daños orgánicos progresivos y generalizados y elevadas tasas de mortalidad. La amiloidosis AL afecta aproximadamente a 30.000 ? 45.000 pacientes en EE.UU. y Europa, y se calcula que hay aproximadamente 3.000 ?

4.000 nuevos casos al año en EE.UU. La incidencia mundial anual estimada de la amiloidosis AL es de ~15.000 pacientes. El mercado de la amiloidosis fue de 3.600 millones de dólares en 2017 y se espera que alcance los 6.000 millones en 2025, según Grand View Research.