Immix Biopharma, Inc. anunció el Memorial Sloan Kettering Cancer Center como centro clínico principal para su ensayo clínico multicéntrico de amiloidosis AL recidivante/refractaria NXC-201. NEXICART-2 (NCT06097832) es un ensayo clínico de fase 1b de expansión de dosis, abierto, de un solo brazo y multicéntrico en amiloidosis AL en recaída/refractaria para CAR-T NXC-201 en Estados Unidos. Se espera que NEXICART-2 inscriba a 40 pacientes en un periodo de aproximadamente 18 meses desde la dosificación del primer paciente.

Los objetivos son la seguridad y la eficacia del NXC-201. Los criterios de valoración primarios previstos son la tasa de respuesta completa y la tasa de respuesta global según las recomendaciones de consenso (Palladini et al. 2012).

La empresa cree que el NXC-201 (antes HBI0101) es el único "CRS de un solo día". terapia celular CAR-T dirigida a BCMA que está especialmente indicada para tratar la amiloidosis AL y otras enfermedades autoinmunes. Se está estudiando en un amplio programa de desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes con amiloidosis AL recidivante/refractaria, y expandiéndose a otras indicaciones autoinmunes.

Estos ensayos se basan en un sólido conjunto de datos clínicos del NXC-201 iniciado en febrero de 2021. La FDA ha concedido al NXC-201 la designación de fármaco huérfano (ODD) tanto en la amiloidosis AL como en el mieloma múltiple, y la EMA le ha otorgado la ODD de la UE en la amiloidosis AL.