Inozyme Pharma, Inc. anunció una actualización reglamentaria para su estrategia de desarrollo global de INZ-701 para el tratamiento de la Deficiencia de ENPP1 tras las recientes reuniones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y el Comité Pediátrico (PDCO) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). El INZ-701 se administrará a una dosis de 2,4 mg/kg una vez por semana mediante inyección subcutánea (SC). El INZ-701 es un ensayo clínico único, multicéntrico, con las siguientes diferencias en el tratamiento estadístico de los criterios de valoración, basadas en las directrices de la FDA y el PDCO: Criterios de valoración primarios en EE.UU. y en la UE -- Cambio en la PPi plasmática con respecto al valor basal y puntuación de la Impresión Global del Cambio Radradiográfica (RGI-C) (p < 0,2); Criterios de valoración secundarios - puntuación RGI-C, Criterios de valoración secundarios -- RSS, puntuación de la gravedad de las entradas R de crecimiento (RSS), puntuación Z de crecimiento y puntuación Z de PK y farmacocinética (PK).

Basándose en r recomendaciones de la FDA, el criterio de valoración primario de plma PPi debe estar respaldado por trendnds consistentes en los criterios de valoración secundarios apropiados. En base al Plan de Investigación Pediátrica (PIP) acordado con PDCO, la PPi plasmática y el RGI-C son criterios de valoración co-primarios, con un valor p relajado de < 0,2 para el RGI-C. Ensayos pivotales previstos en lactantes y pacientes adolescentes/adultos con deficiencia de ENPP1 La empresa tiene previsto realizar el ensayo pivotal ENERGY-2, un ensayo abierto de un solo brazo en lactantes con deficiencia de ENPP1, basado en el Plan de Investigación Pediátrica ("PIP") acordado con PDCO. Se están manteniendo conversaciones con la FDA en relación con el diseño de un posible ensayo pivotal del INZ-701 en lactantes con Deficiencia de ENPP1 en EE.UU. A la espera de las conversaciones reguladoras y de los recursos financieros adecuados, la empresa también tiene previsto realizar el ensayo pivotal ENERgy-4, un ensayo multicéntrico, aleatorizado y controlado en adolescentes y adultos con Deficiencia de ENPP1.

Bases para las solicitudes de comercialización previstas En función de la información reglamentaria de la FDA y la EMA, los datos positivos de los ensayos clínicos en curso y previstos del INZ-701 en pacientes con Deficiencia de ENPP1, incluidos los datos exhaustivos que demuestran el impacto clínico del PPi plasmático, podrían constituir la base para la presentación por parte de la empresa de solicitudes de comercialización tanto en EE.UU. como en la UE. El INZ-701 se encuentra actualmente en ensayos clínicos para el tratamiento de la Deficiencia de ENPP1 y la Deficiencia de ABCC6. Estas afirmaciones incluyen, entre otras, las relacionadas con el calendario y el diseño de los ensayos clínicos, los beneficios potenciales del INZ-701, el calendario y el contenido de la estrategia de desarrollo global prevista, la disponibilidad y el calendario de los datos de los ensayos clínicos, las presentaciones reglamentarias previstas y la base de dichas presentaciones, el calendario del lanzamiento comercial previsto del INZ-701, si se aprueba, y el periodo durante el cual cree que la tesorería, los equivalentes de tesorería y las inversiones a corto plazo existentes serán suficientes para financiar las necesidades de tesorería.

Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, los riesgos asociados a la capacidad de la empresa para llevar a cabo su ensayo pivotal en curso.