Biogen Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunciaron los resultados principales del estudio de fase 1 del BIIB078 (IONIS-C9Rx), un oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación para personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a C9orf72. En este estudio de fase 1, el BIIB078 fue generalmente bien tolerado. Los acontecimientos adversos (EA) fueron en su mayoría de gravedad leve a moderada y se produjeron en una proporción similar en los grupos de BIIB078 y de placebo. Los EA más frecuentes fueron la caída, el dolor de procedimiento y el dolor de cabeza. El BIIB078 no alcanzó ningún criterio de valoración secundario de la eficacia y no demostró ningún beneficio clínico. En las cohortes de dosis de hasta 60 mg no hubo diferencias consistentes entre el grupo de BIIB078 y el de placebo. Los participantes de la cohorte de dosis de 90 mg de BIIB078 tendieron a un mayor descenso que los del grupo de placebo en los criterios de valoración secundarios. En base a estos resultados, se suspenderá el programa de desarrollo clínico del BIIB078, incluido su estudio de extensión abierto en curso. Este estudio de fase 1 fue un ensayo aleatorio, controlado con placebo y con escalada de dosis para evaluar el BIIB078 administrado por vía intratecal a adultos (n=106) con ELA asociada a C9orf72. Dentro de cada una de las seis cohortes de tratamiento del estudio, los participantes fueron aleatorizados para recibir BIIB078 o placebo (proporción 3:1). El objetivo primario del estudio era evaluar la seguridad y la tolerabilidad. Los criterios de valoración secundarios de la eficacia incluyeron la Escala de Calificación Funcional de la ELA–Revisada, la Capacidad Vital Lenta, la Dinamometría Manual y el Instrumento de Presión Oral de Iowa. Las empresas presentarán los datos de la fase 1 del BIIB078 en un futuro foro científico.