Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunció que el estudio de fase 3 NEURO-TTRansform para eplontersen en pacientes con polineuropatía amiloide hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN) cumplió todos los criterios de valoración coprincipales y secundarios a las 66 semanas frente a un grupo placebo externo. Los resultados positivos se están presentando en una Sesión de Ciencia Emergente en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología 2023 en Boston. A las 66 semanas, los pacientes tratados con eplontersén demostraron un beneficio consistente y sostenido en los tres criterios de valoración coprincipales que medían la concentración sérica de transtiretina (TTR), el deterioro de la neuropatía y la calidad de vida: El eplontersén logró una reducción media por mínimos cuadrados (PMC) del 82% en la concentración sérica de TTR desde el inicio, en comparación con una reducción del 11% desde el inicio en el grupo placebo externo (p < 0,0001).

Eplontersen detuvo la progresión de la enfermedad medida por la puntuación modificada de deterioro de la neuropatía +7 (mNIS+7), lo que dio lugar a un aumento medio LS de 0,28 puntos en comparación con un aumento de 25,06 puntos para el grupo de placebo externo desde el valor basal (mejora media LS de 24,8 puntos; p < 0,0001). En conjunto, el 47% de los pacientes tratados mostraron mejoras de la neuropatía a las 66 semanas en comparación con el valor basal, frente al 17% del grupo de placebo externo. Entre los que completaron el estudio, el 53% de los pacientes tratados mostraron mejoras en la neuropatía a las 66 semanas en comparación con el inicio, frente al 19% en el grupo de placebo externo.

Eplontersen mejoró la calidad de vida demostrando una disminución de 5,5 puntos LS de media (mejoría) en el Cuestionario Norfolk de Calidad de Vida-Neuropatía Diabética (Norfolk QoL-DN), en comparación con un aumento de 14,2 puntos (empeoramiento) en el grupo de placebo externo (19,7 puntos LS de media de mejoría; p < 0,0001). En general, el 58% de los pacientes tratados mostraron mejoras en la CdV a las 66 semanas en comparación con el valor inicial, frente al 20% en el grupo de placebo externo. Entre los que completaron el estudio, el 65% de los pacientes tratados mostraron mejoras en la CdV a las 66 semanas en comparación con el valor basal frente al 23% del grupo placebo externo.

Eplontersen demostró beneficios estadísticamente significativos tanto en mNIS+7 como en Norfolk QoL-DN a las 35 semanas frente al placebo externo, que mejoraron aún más a las 66 semanas. Eplontersen logró mejoras estadísticamente significativas en todos los criterios de valoración secundarios frente al grupo de placebo externo. Eplontersen siguió demostrando un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable.

La tasa de acontecimientos adversos emergentes del tratamiento en el grupo de eplontersen fue comparable a la del grupo de placebo externo en todas las categorías principales. No hubo acontecimientos adversos de especial interés que condujeran a la interrupción del fármaco del estudio.