Ironwood Pharmaceuticals, Inc. anunció resultados primarios positivos hasta el día 91 de su ensayo exploratorio de fase II STARGAZE que evalúa la apraglutida en pacientes con enfermedad gastrointestinal aguda de injerto contra huésped refractaria a los esteroides (EICH aGV GI SR). El objetivo primario del ensayo era evaluar la seguridad y tolerabilidad de la apraglutida una vez a la semana, un análogo del péptido-2 similar al glucagón (GLP-2) de nueva generación y acción prolongada, en pacientes con EICH GI SR tratados con el tratamiento estándar, incluidos corticosteroides sistémicos y ruxolitinib. Se trata del primer estudio de este tipo que combina un análogo del GLP-2 con un tratamiento inmunosupresor en pacientes con EICH GI SR.

La seguridad y tolerabilidad observadas en este ensayo fueron coherentes con el tratamiento estándar y la seguridad conocida de los análogos del GLP-2, así como con los acontecimientos observados en la población con EICH. El perfil de seguridad emergente de la apraglutida en la población SR GI con EICHG fue supervisado por un comité independiente de revisión de la seguridad que avaló la continuación del estudio sin modificaciones. Además de evaluar la seguridad, los criterios de valoración secundarios evaluaron la eficacia mediante las respuestas GI inferior y de todos los órganos, indicativas de la mejora a nivel de órgano desde el inicio según el sistema de clasificación del Consorcio Internacional de EICH aguda del Monte Sinaí (MAGIC).

La mayoría de los pacientes respondieron al tratamiento en el día 28 y en el día 56. Todos los pacientes con respuesta GI inferior en el Día 28 mantuvieron su respuesta a lo largo de los Días 56 y 91, teniendo en cuenta las evaluaciones de estadificación de órganos disponibles. La EICH aguda es una enfermedad poco frecuente y potencialmente mortal que se produce cuando las células inmunitarias del donante (el injerto) atacan a las células sanas del receptor (el huésped) tras un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH).

Esta enfermedad suele afectar a la piel, el tracto gastrointestinal y el hígado. La aGVHD GI, es una de las principales causas de morbilidad y mortalidad tras un HSCT, con aproximadamente un 70% de los casos de aGVHD con afectación GI. Aunque existen opciones de tratamiento para la aGVHD, un número significativo de pacientes no responde a la terapia de 1ª línea, como los corticosteroides.

A pesar de recibir terapia de 2ª línea, muchos pacientes tampoco mantienen la respuesta a lo largo del tiempo, con una importante mortalidad sin recaída (MNR) después de seis meses. Se espera que se presenten datos adicionales del ensayo STARGAZE en un próximo congreso médico. El estudio STARGAZE continuará hasta su punto final de dos años, en el que se volverá a evaluar la seguridad y la eficacia de la apraglutida.