Jazz Pharmaceuticals plc ha anunciado que la compañía ha completado la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica Suplementaria (sBLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), con el fin de obtener la aprobación de un esquema de dosificación intramuscular (M/W/F) de lunes, miércoles y viernes para Rylaze (asparaginasa erwinia chrysys). (FDA) con el fin de obtener la aprobación de un esquema de dosificación intramuscular (IM) de lunes/miércoles/viernes (M/W/F) para Rylaze (asparaginasa erwinia chrysanthemi (recombinante)-rywn), para su uso como componente de un régimen quimioterapéutico multiagente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) y el linfoma linfoblástico (LBL) en pacientes adultos y pediátricos de un mes o más que hayan desarrollado hipersensibilidad a la asparaginasa derivada de E. coli. La presentación será revisada bajo el programa de Revisión Oncológica en Tiempo Real (RTOR), una iniciativa del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA diseñada para la revisión eficiente de tratamientos oncológicos seguros y eficaces, y sigue a la aprobación inicial de Rylaze bajo el programa RTOR en junio de 2021. La sBLA presentada por Jazz está respaldada por los datos de la parte de administración intramuscular de tres cohortes del ensayo de fase 2/3 de Rylaze en pacientes adultos y pediátricos con LLA y LBL que han desarrollado hipersensibilidad a una asparaginasa derivada de E. coli. El ensayo estudió tres regímenes de dosificación de Rylaze, con la cohorte 1a recibiendo 25 mg/m2 administrados M/W/F, la cohorte 1b recibiendo 37,5 mg/m2 administrados M/W/F y la cohorte 1c recibiendo 25 mg/m2 administrados lunes y miércoles y 50 mg/m2 administrados el viernes. Los resultados iniciales mostraron que en la cohorte 1c, un régimen de dosificación de Rylaze administrado 25 mg/m2 el lunes y el miércoles y 50 mg/m2 el viernes demostró un perfil beneficio-riesgo positivo, mostrando que Rylaze mantiene un nivel clínicamente significativo de actividad de asparaginasa sérica nadir (NSAA) =0,1 UI/mL tanto a las 48 como a las 72 horas (del viernes al lunes). Además, el perfil de seguridad de Rylaze fue consistente con la información de seguridad reportada para pacientes con LLA/LBL que reciben asparaginasa con quimioterapia combinada. Los resultados iniciales del ensayo se presentaron en la 63ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en diciembre de 2021. La sBLA sigue a la aprobación de Rylaze por parte de la FDA en junio de 2021 en el marco del programa RTOR. Rylaze también recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la LLA/LBL en junio de 2021 y se añadió a las Directrices de Práctica Clínica en Oncología de la Red Nacional Integral del Cáncer (Directrices NCCN) en julio de 2021.