Jazz Pharmaceuticals plc anunció nuevos datos reales de la Encuesta a Cuidadores BECOME (BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex ®) que mostraron que una proporción sustancial de cuidadores de pacientes adultos y pediátricos con Síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y Síndrome de Dravet (DS) a los que se les recetóEpidiolex® (cannabidiol) solución oral informaron de mejoras en los resultados convulsivos y no convulsivos de los pacientes en todos los grupos de edad.Estos datos se presentaron en la reunión anual de 2022 de la Sociedad Americana de Epilepsia (AES) que tuvo lugar el 2u6 de diciembre de 2022 en Nashville, TN. Epidiolex, una formulación farmacéutica de cannabidiol (CBD) altamente purificado, es el primer y único medicamento de prescripción, derivado de plantas y a base de cannabis, aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Está indicado para el tratamiento de las convulsiones asociadas al LGS, el SD y el complejo de esclerosis tuberosa (CET) en pacientes a partir de un año de edad.

Los resultados de ambas presentaciones en póster sugieren que una proporción sustancial de los cuidadores de personas con LGS o SD tratadas con Epidiolex informaron de mejoras en los resultados convulsivos y no convulsivos de muchos pacientes, independientemente del grupo de edad (pacientes de < 18 años y >18 años). Las limitaciones del estudio incluyeron relatos retrospectivos de los cuidadores, análisis post-hoc no preespecificados y sesgo de selección debido al diseño del estudio. Además, los estudios no estaban cegados y no había brazos de comparación. Resultados relacionados con las convulsiones según la edad (póster 3.428) El análisis de los resultados relacionados con las convulsiones descubrió que una gran mayoría de los cuidadores informaron de mejoras en las convulsiones de los pacientes, medidas por la disminución de la frecuencia en al menos un tipo de convulsión (84% con edades < 18 años y > 18 años) y de la gravedad (77% con edades < 18 años; 75% en > 18 años).Los encuestados informaron de mejoras de los pacientes en tipos específicos de crisis: crisis convulsivas (72% en cada caso), crisis de caída (71% en cada caso), crisis no convulsivas/no de caída (66% en < 18 años; 69% en >18 años) y crisis nocturnas (61% y 63%).1 Muchos encuestados también informaron de reducciones en el uso de medicación de rescate (57%), visitas a urgencias (56% y 51%), hospitalizaciones (55% y 50%) y aparición de lesiones relacionadas con las convulsiones (48% y 49%).

Resultados no relacionados con las convulsiones según la edad (Póster 3.429) Una proporción sustancial de cuidadores de pacientes con LGS o SD, independientemente de la edad, informaron de mejoras en el estado de alerta, la cognición y la función ejecutiva, la función emocional y social, el lenguaje y la comunicación, la función física, el sueño y las actividades diarias desde que iniciaron el tratamiento con Epidiolex.2 Una proporción significativa de encuestados en ambos grupos de edad (pacientes de < 18 años y >18 años) informaron de alguna mejoría (posible, leve, definitiva) en una o más preguntas relativas a las siguientes áreas de resultados no relacionadas con las convulsiones: Alerta, cognición y función ejecutiva (87% y 81%) y función emocional y social (82% y 80%). En los pacientes < 18 años, la mejora más frecuentemente comunicada fue la capacidad de aprender cosas nuevas (76%). En los pacientes >18 años, la mejora comunicada con más frecuencia fue en el estado de alerta (70%).

Las tasas de empeoramiento variaron según el comportamiento y oscilaron entre el 0% y el 20% de los encuestados. Los efectos secundarios más comunes del Epidiolex incluyen: somnolencia, disminución del apetito, diarrea, aumento de las enzimas hepáticas, sensación de mucho cansancio o debilidad, erupción cutánea, problemas para dormir, fiebre, vómitos e infecciones.