Johnson & Johnson ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para BALVERSA® (erdafitinib) para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma urotelial (CUm) localmente avanzado o metastásico con alteraciones genéticas susceptibles del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) cuya enfermedad haya progresado en o después de al menos una línea de terapia sistémica previa. BALVERSA® no se recomienda para el tratamiento de pacientes que reúnan los requisitos para recibir terapia previa con inhibidores de PD-1 o PD-L1 y no la hayan recibido. Esta acción de la FDA convierte la aprobación acelerada de abril de 2019 de BALVERSA® en una aprobación completa basada en el beneficio clínico y de supervivencia global observado en el estudio THOR de fase 3.

BALVERSA® es el primer inhibidor oral de la cinasa FGFR aprobado y el primer y único tratamiento dirigido para pacientes con mUC y alteraciones del FGFR. Aproximadamente el 20% de los pacientes con mUC presentan alteraciones genéticas del FGFR3. Después de una o más líneas de terapia sistémica, incluido un inhibidor del punto de control, estos pacientes suelen tener un mal pronóstico con pocas opciones de tratamiento disponibles.

Esta aprobación se basa en los resultados de la cohorte 1 del estudio de fase 3 aleatorizado, controlado, abierto y multicéntrico THOR (NCT03390504), que confirman el beneficio clínico de BALVERSA® en la prolongación de la supervivencia global (SG) en comparación con la quimioterapia en el contexto de segunda línea. Los resultados del estudio mostraron una reducción del 36% en el riesgo de muerte con BALVERSA® frente a la quimioterapia en pacientes tratados previamente con un inhibidor de PD-1 o PD-(L)1, y los del brazo de BALVERSA® vivieron una mediana de más de cuatro meses más (cociente de riesgos [CRI] 0,64; [intervalo de confianza [IC] del 95%, 0,47-0,88]; p=0,0050). Las advertencias y precauciones que figuran en la información para la prescripción en EE.UU. incluyen trastornos oculares, hiperfosfatemia y toxicidad embriofetal.

Las reacciones adversas más frecuentes (>20%) reacciones adversas, incluidas las anomalías de laboratorio, fueron aumento del fosfato, trastornos ungueales, estomatitis, diarrea, aumento de la creatinina, aumento del fosfato alcalino, aumento de la alanina aminotransferasa, disminución de la hemoglobina, disminución del sodio, aumento de la aspartato aminotransferasa, fatiga, sequedad de boca, sequedad de piel, disminución del fosfato, disminución del apetito, disgeusia, estreñimiento, aumento del calcio, sequedad ocular, síndrome de eritrodisestesia palmo-plantar, aumento del potasio, alopecia y retinopatía serosa central. Johnson & Johnson está ofreciendo BALVERSA® y los servicios asociados al paciente a través de un único proveedor de farmacia especializada, US Bioservices. Este modelo forma parte del compromiso continuo de la Compañía de proporcionar productos, servicios, acceso y apoyo de alta calidad a los profesionales sanitarios y a los pacientes.