Kazia Therapeutics Limited ha anunciado que se ha iniciado en Weill Cornell Medicine un estudio de fase II del nuevo fármaco en investigación de la empresa, paxalisib, en combinación con metformina y una dieta cetogénica para el tratamiento del glioblastoma recién diagnosticado y recurrente, con el primer paciente iniciado con éxito en el estudio y un segundo paciente ya en fase de cribado. Este estudio constará de dos brazos. El primero contendrá pacientes con glioblastoma recién diagnosticado que tienen el promotor MGMT no metilado. Estos pacientes han respondido históricamente mal al tratamiento estándar actual, la temozolomida. El segundo brazo contendrá pacientes con enfermedad recurrente, independientemente del estado de metilación de su promotor MGMT, que han progresado después de recibir el tratamiento estándar. En cada brazo, paxalisib se combinará con metformina y con una dieta cetogénica. La dieta será supervisada por dietistas clínicos expertos para garantizar que sea científicamente adecuada y que los pacientes la cumplan. Se reclutará una cohorte inicial de aproximadamente 16 pacientes en cada uno de los dos brazos del estudio. Si hay señales de actividad en un brazo determinado, ese brazo se ampliará a aproximadamente 30 pacientes. El criterio de valoración principal será la supervivencia sin progresión a los seis meses (SLP6). Además de la eficacia y la seguridad, el estudio examinará una serie de biomarcadores metabólicos, farmacodinámicos y de imagen radiográfica novedosos para informar la investigación y la práctica clínica futuras. Se espera que el estudio dure unos dos años. El inicio de este ensayo en el glioblastoma eleva a ocho el número de estudios clínicos en curso sobre el paxalisib en el cáncer cerebral.