Kiora Pharmaceuticals presentó los resultados preliminares de un ensayo clínico en curso que demuestran que su fármaco en investigación, KIO-301, tiene el potencial de restablecer la percepción de la luz en pacientes ciegos o con visión ultrabaja debido a la retinosis pigmentaria. El KIO-301 es una pequeña molécula sensible a la luz diseñada para reactivar la función visual del ojo en respuesta a la luz. Los resultados se presentaron en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) celebrada en Nueva Orleans.

Se informó de las medidas cuantitativas y cualitativas de los primeros pacientes del estudio. El estudio de caso destacado que se presentó es el de un paciente sin percepción de la luz que recibió una inyección de dosis baja de KIO-301 en un ojo. Se informó de las siguientes observaciones: Mejora comunicada por el paciente en la capacidad de percibir un contraste entre la luz y la oscuridad en los días siete 14 y 29.

Mejora en la identificación de objetos. Impacto positivo en la visión funcional general en relación con el uso de la visión en las actividades cotidianas. Mejora sustancial en la calidad de vida, medida por el cuestionario funcional visual del Instituto Nacional del Ojo.

Se produjo un aumento de seis puntos (un aumento de dos a cuatro puntos se considera clínicamente significativo). Los datos de imagen, mediante resonancia magnética funcional, mostraron un aumento significativo de la actividad en zonas del cerebro (región estriada V1 de la corteza visual) en los días tres y 15 post-inyección en comparación con el valor basal. La dosis inicial fue segura y bien tolerada en el día 29, sin que se notificaran acontecimientos adversos a lo largo del estudio.

La duración del efecto es coherente con los datos farmacocinéticos preclínicos. La retinosis pigmentaria es un grupo de enfermedades hereditarias raras que implican una descomposición y pérdida de las células fotorreceptoras de la retina, el tejido sensible a la luz que recubre la parte posterior del ojo. Esta enfermedad progresiva suele presentarse inicialmente con dificultad para ver de noche y una pérdida de la visión lateral (periférica), que se extiende a la visión en túnel y, finalmente, a la ceguera total.

El ensayo, denominado estudio ABACUS, es un ensayo clínico de fase 1b, abierto y de dosis única ascendente para personas con retinosis pigmentaria. El estudio comprende la inscripción de seis pacientes y la evaluación de 12 ojos, tras un seguimiento de 29 días. La primera cohorte de tres pacientes incluye a personas con percepción nula o escasa de la luz debido a la progresión de la RP.

La segunda cohorte incluye a tres pacientes capaces de detectar el movimiento de las manos y contar los dedos. Los criterios de valoración primarios son la seguridad y la tolerabilidad, con criterios de valoración secundarios de eficacia que incluyen la identificación de objetos y la evaluación del contraste, la navegación, la IRMf y otras evaluaciones oftálmicas y de la calidad de vida. Este estudio se está llevando a cabo en varios centros de Adelaida (Australia Meridional), incluido el Hospital Real de Adelaida.

El KIO-301 es una pequeña molécula sensible a la luz visible que actúa como un "afotoswitch" reversible, diseñado específicamente para restaurar la capacidad de los ojos de percibir e interpretar la luz en pacientes con deficiencias visuales. El KIO-301 penetra de forma selectiva en las células ganglionares de la retina (las que se encuentran aguas abajo de los bastones y conos degenerados) y las "conmuta" en células sensoras de la luz, capaces de señalar al cerebro la presencia o ausencia de luz visible.