Larimar Therapeutics, Inc.

Larimar Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica en fase clínica. La empresa se centra en el desarrollo de tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras complejas utilizando su novedosa plataforma tecnológica de péptidos de penetración celular (CPP). El principal producto candidato de la empresa, nomlabofusp, es una proteína de fusión recombinante administrada por vía subcutánea que tiene por objeto hacer llegar la frataxina tisular (FXN), una proteína esencial, a las mitocondrias de los pacientes con ataxia de Friedreich (AF). La FA es una enfermedad rara, progresiva y mortal en la que los pacientes son incapaces de producir suficiente FXN debido a una anomalía genética. Su plataforma CPP, que permite a una molécula terapéutica atravesar una membrana celular para alcanzar objetivos intracelulares, tiene el potencial de permitir el tratamiento de otras enfermedades raras y huérfanas. Pretende utilizar su plataforma patentada para dirigirse a otras indicaciones huérfanas caracterizadas por deficiencias o alteraciones del contenido o la actividad intracelular.