Lepu Biopharma Co., Ltd. anuncia que el fármaco candidato MRG004A, un nuevo conjugado de anticuerpo y fármaco dirigido específicamente al factor tisular, para el tratamiento del cáncer de páncreas, ha recibido recientemente la designación de fármaco huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (la "FDA"). Anteriormente, en febrero de 2021, recibió una autorización de nuevo fármaco en investigación (el "IND") para el MRG004A por parte de la FDA para ensayos clínicos de fase I/II en Estados Unidos. En agosto de 2021, también recibió una aprobación IND para el MRG004A de la Administración Nacional de Productos Médicos de la República Popular China.

El MRG004A es un novedoso conjugado de anticuerpo y fármaco dirigido específicamente al factor tisular. están llevando a cabo un estudio clínico de fase I/II en Estados Unidos y China. han observado una señal de actividad antitumoral en el cáncer de páncreas, el cáncer de mama triple negativo y el cáncer de cuello uterino.

La designación de medicamento huérfano obtenida de la FDA ayudará al MRG004A a disfrutar de ciertos incentivos para el seguimiento de la investigación y el desarrollo, el registro y la comercialización de los medicamentos designados para el tratamiento del cáncer de páncreas en Estados Unidos, entre los que se incluyen créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados; la exención de tasas de usuario; y siete años potenciales de exclusividad de mercado tras la aprobación.