Marker Therapeutics, Inc. ha anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a zedenoleucel, su candidato a producto de células T específico para antígenos asociados a múltiples tumores (multiTAA), MT-401, para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA). La LMA es una enfermedad potencialmente mortal y crónicamente debilitante que es rápidamente progresiva y mortal si no se trata. Las tasas de recaída tras el tratamiento inicial son elevadas, y el siguiente paso para los pacientes elegibles es un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT).

Por desgracia, la recaída de la LMA tras un TCMH es frecuente y los resultados son desalentadores. Los pacientes que recaen tras un HSCT tienen una mediana de supervivencia estimada de menos de un año (Estey y Döhner, Lancet, 2006), lo que pone de relieve la necesidad urgente de nuevas terapias. El MT-401 utiliza un novedoso enfoque no modificado genéticamente que reconoce múltiples antÃgenos expresados en las células tumorales, por lo que está diseñado para minimizar el escape del tumor.

El MT-401 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento de la LMA recidivante tras un TCMH alogénico, y se diseñó para dirigirse específicamente a cuatro antígenos diferentes que están regulados al alza en la LMA pero tienen una expresión limitada en las células normales. En la Unión Europea, la designación de medicamento huérfano se concede a los fármacos destinados al tratamiento de afecciones potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a no más de cinco de cada 10.000 individuos en la Unión Europea. La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA proporciona un apoyo crucial para acelerar el desarrollo y la preparación para el mercado de los medicamentos necesarios para dichas enfermedades raras.

Esta designación ayudará a Marker Therapeutics a seguir desarrollando el MT-401 para llenar un vacío significativo en el tratamiento de la LMA y proporciona a Marker Therapeutics una serie de beneficios potenciales, incluyendo diez años de exclusividad de mercado tras la aprobación, tasas reguladoras reducidas y un inestimable asesoramiento científico por parte de la EMA durante la fase de desarrollo del fármaco.