Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado la publicación en The Lancet Gastroenterology and Hepatology de los datos del estudio de fase 3 MARCH-PFIC que evalúa la solución oral de LIVMARLI® (maralixibat) en pacientes con PFIC. El estudio MARCH-PFIC fue el mayor estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con PFIC, y confirmó la eficacia y seguridad de LIVMARLI, un inhibidor de IBAT, en una amplia gama genética de tipos de PFIC. Los principales análisis de eficacia se realizaron en dos grupos que incluían la cohorte con deficiencia de BSEP (BSEP o PFIC2) y la cohorte All-PFIC que incluía pacientes con deficiencia de BSEP (PFIC2), FIC1 (PFIC1), MDR3 (PFIC3), TJP2 (PFIC4) o MYO5B.

El estudio cumplió tanto el criterio de valoración primario de eficacia (cambio medio en la puntuación de la gravedad del prurito entre el inicio y las últimas 12 semanas de tratamiento [semanas 15 a 26]) como el criterio de valoración secundario clave (cambio medio en la concentración total de ácidos biliares en suero entre el inicio y el promedio de las semanas 18, 22 y 26) con mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas observadas en la semana 2 y sostenidas a lo largo del estudio de 26 semanas en los participantes tratados con LIVMARLI tanto en la cohorte BSEP como en la cohorte All-PFIC. También se observaron mejorías en las concentraciones de bilirrubina, el crecimiento y los trastornos del sueño con LIVMARLI en comparación con el placebo. No hubo nuevas señales de seguridad para el LIVMARLI a lo largo de los períodos de tratamiento, y el evento adverso más común fue la diarrea, que en su mayor parte fue leve y transitoria.

El estudio MARCH de fase 3 presenta el conjunto de datos más amplio y completo que demuestra el beneficio terapéutico de un inhibidor de IBAT en una amplia gama de tipos de PFIC, incluidos algunos que no se habían estudiado previamente. Además de los beneficios clínicos observados, LIVMARLI mejoró significativamente los ácidos biliares séricos y la bilirrubina, que se sabe que predicen la supervivencia sin trasplante. El LIVMARLI representa una opción farmacológica no quirúrgica para mejorar los resultados de los pacientes con PFIC.