Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado LIVMARLI®? (maralixibat) en solución oral para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes de cinco años o más con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP). Mirum también ha presentado una solicitud adicional de nuevo fármaco (sNDA) para introducir una formulación de mayor concentración de LIVMARLI, utilizada durante el estudio MARCH, para permitir la ampliación de la etiqueta para pacientes más jóvenes con PFIC, a finales de este año.

LIVMARLI también está aprobado para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) en EE.UU. (a partir de tres meses), Europa (a partir de dos meses), en Canadá y en otras regiones del mundo. La aprobación se basa en los datos del estudio de fase 3 MARCH, el mayor ensayo aleatorizado realizado en PFIC, con 93 pacientes de diversos tipos genéticos de PFIC, incluidos PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 y estado mutacional no identificado.