MOLECULIN BIOTECH, INC. Moleculin Biotech, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ("FDA") ha concedido la designación de Vía Rápida al WP1122 para el tratamiento del Glioblastoma Multiforme ("GBM"). La designación Fast Track de la FDA tiene por objeto facilitar potencialmente el desarrollo y agilizar la revisión de terapias novedosas para tratar afecciones graves para las que existe una necesidad médica no cubierta. Con la designación Fast Track, Moleculin es potencialmente elegible para reuniones y comunicaciones reguladoras más frecuentes con la FDA.
El GBM es el tumor cerebral primario maligno más agresivo y sigue siendo un tumor incurable con una supervivencia media de sólo 15 meses.(1) Es el tumor cerebral primario maligno más frecuente, constituyendo el 54% de todos los gliomas y el 16% de todos los tumores cerebrales primarios,(2) y a pesar de los avances, las tasas de supervivencia de los pacientes con GBM no han mostrado ninguna mejora notable en las estadísticas poblacionales de las últimas tres décadas.(3) La tasa media anual de incidencia de GBM ajustada por edad es de 3,19 por cada 100.000 personas en Estados Unidos.(4) El WP1122 se desarrolló como profármaco de 2-DG para proporcionar un perfil farmacológico más favorable y se comprobó que tenía mayor potencia que la 2-DG sola en modelos preclínicos en los que las células tumorales requieren una actividad glucolítica mayor que las células normales. Aunque la actividad en animales no se traslada necesariamente a los humanos, los estudios preclínicos en ratones trasplantados con tumores cerebrales humanos demostraron que el WP1122 superaba al tratamiento estándar, la temozolomida, y funcionaba incluso mejor en combinación con ésta. En septiembre de 2022, la FDA concedió a Moleculin la designación de medicamento huérfano del WP1122 para el tratamiento del GBM.
Además, basándose en los datos preclínicos que indican el potencial del WP1122 como tratamiento para el GBM, Moleculin recibió la autorización de la FDA de su solicitud de nuevo fármaco en investigación para iniciar un estudio de fase 1 abierto, de un solo brazo y con aumento de dosis de la seguridad, farmacocinética y eficacia del WP1122 oral en pacientes adultos con GBM. La empresa está evaluando actualmente oportunidades de colaboración en el desarrollo clínico. Acerca de Moleculin Biotech, Inc.Moleculin Biotech, Inc. es una empresa farmacéutica en fase clínica centrada en el desarrollo de una amplia cartera de fármacos candidatos para el tratamiento de tumores y virus muy resistentes.
El programa principal de la empresa, Annamycin, es una antraciclina de nueva generación diseñada para evitar los mecanismos de resistencia a múltiples fármacos con poca o ninguna cardiotoxicidad. La annamicina está actualmente en desarrollo para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria y las metástasis pulmonares del sarcoma de tejidos blandos (STB). Además, la empresa está desarrollando el WP1066, un modulador inmunitario/transcripcional capaz de inhibir el p-STAT3 y otros factores de transcripción oncogénicos al tiempo que estimula una respuesta inmunitaria natural, dirigido a tumores cerebrales, pancreáticos y otros tipos de cáncer, y el WP1220, un análogo del WP1066, para el tratamiento tópico del linfoma cutáneo de células T.
Moleculin también se dedica al desarrollo de una cartera de antimetabolitos, incluido el WP1122 para el tratamiento potencial del COVID-19 y otros virus, así como para indicaciones oncológicas como tumores cerebrales, pancreáticos y otros cánceres.
