Neurogene Inc. anunció que la primera paciente de la cohorte 2 recibió la terapia génica NGN-401 a dosis altas en el ensayo de fase 1/2 para pacientes pediátricas con síndrome de Rett, y que la dosis alta de NGN- 401 ha sido bien tolerada tras la dosificación en mayo de 2024. La compañía también proporcionó una actualización sobre los datos provisionales de seguridad de los tres primeros pacientes de la cohorte de dosis baja durante la Cumbre Nacional del Síndrome de Rett IRSF ASCEND 2024, que muestra que el NGN-401 ha seguido teniendo un perfil de seguridad favorable sin nuevos acontecimientos adversos (AA) relacionados con el tratamiento. Durante una presentación oral y de póster, el Dr. Bernhard Suter, director médico del Blue Bird Circle Rett Center del Texas Children's Hospital, profesor adjunto de pediatría y neurología del Baylor College of Medicine e investigador principal del ensayo clínico del NGN-401, realizará una presentación actualizada de la seguridad de los tres primeros pacientes con dosis bajas.

Estos datos lo demuestran: El NGN-401 sigue teniendo un perfil de seguridad favorable; No se han producido nuevos acontecimientos adversos (AA) relacionados con el tratamiento desde la última actualización de seguridad durante la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT); Todos los AA relacionados con el tratamiento han sido leves/Grado 1, y transitorios o resolutivos, y la mayoría de los AA son riesgos potenciales conocidos de la AAV; No se han notificado signos o síntomas indicativos de toxicidad por sobreexpresión de MeCP2, incluso en el paciente con una variante genética leve que se prevé que dé lugar a una expresión residual de MeCP2; No se han producido EA graves relacionados con el procedimiento intracerebroventricular (ICV) o emergentes del tratamiento.